சமீபத்தில், மூன்று மரபணு சிகிச்சை மருந்துகள் சந்தைப்படுத்துதலுக்காக அங்கீகரிக்கப்பட்டுள்ளன, அதாவது: (1) ஜூலை 21, 2022 அன்று, PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) அதன் AAV மரபணு சிகிச்சையான Upstaza™ ஐ ஐரோப்பிய ஆணையத்தால் அங்கீகரிக்கப்பட்டதாக அறிவித்தது. இதுவே முதல் சந்தைப்படுத்தப்பட்ட மரபணு சிகிச்சை ஆகும். நேரடியாக மூளையில் செலுத்தப்படுவது சந்தைப்படுத்தலுக்கு அனுமதிக்கப்படுகிறது).(2) ஆகஸ்ட் 17, 2022 அன்று, அமெரிக்க உணவு மற்றும் மருந்து நிர்வாகம் (FDA) பீட்டா தலசீமியாவின் சிகிச்சைக்காக புளூபேர்ட் பயோவின் மரபணு சிகிச்சை Zynteglo (betibeglogene autotemcel, beti-cel) க்கு ஒப்புதல் அளித்தது.யுனைடெட் ஸ்டேட்ஸில் சிகிச்சையின் ஒப்புதல் சந்தேகத்திற்கு இடமின்றி நிதி நெருக்கடியில் இருக்கும் புளூபேர்ட் பயோவிற்கு "பனியில் உதவி" ஆகும்.(3) ஆகஸ்ட் 24, 2022 அன்று, BioMarin Pharmaceutical (BioMarin) எஃப்.வி.ஐ.ஐ.ஐ.ஏ.ஏ.வி. 5 நெகடிவ் ஃபேக்டர் இன்ஹிபிட்டர்களின் வரலாறு இல்லாத நோயாளிகளுக்கு சிகிச்சை அளிப்பதற்காக ரோக்டேவியன்™ (வாலோக்டோகோஜீன் ரோக்ஸபார்வோவெக்) என்ற மரபணு சிகிச்சையின் நிபந்தனை சந்தைப்படுத்தலுக்கு ஐரோப்பிய ஆணையம் ஒப்புதல் அளித்ததாக அறிவித்தது. BioMarin's hemophilia A மரபணு சிகிச்சை சந்தைப்படுத்தலுக்கு அங்கீகரிக்கப்பட்டது).இதுவரை, 41 மரபணு சிகிச்சை மருந்துகள் உலகளவில் சந்தைப்படுத்த அனுமதிக்கப்பட்டுள்ளன.

மரபணு என்பது பண்புகளை கட்டுப்படுத்தும் அடிப்படை மரபணு அலகு ஆகும்.சில வைரஸ்களின் மரபணுக்கள், ஆர்என்ஏவால் ஆனவை தவிர, பெரும்பாலான உயிரினங்களின் மரபணுக்கள் டிஎன்ஏவால் ஆனவை.உயிரினத்தின் பெரும்பாலான நோய்கள் மரபணுக்களுக்கும் சுற்றுச்சூழலுக்கும் இடையிலான தொடர்புகளால் ஏற்படுகின்றன, மேலும் பல நோய்களை மரபணு சிகிச்சை மூலம் குணப்படுத்தலாம் அல்லது சாராம்சத்தில் குறைக்கலாம்.மருத்துவம் மற்றும் மருந்தியல் துறையில் மரபணு சிகிச்சை ஒரு புரட்சியாக கருதப்படுகிறது.பரந்த மரபணு சிகிச்சை மருந்துகளில் டிஎன்ஏ-மாற்றியமைக்கப்பட்ட டிஎன்ஏ மருந்துகள் (வைரஸ் வெக்டார் அடிப்படையிலான விவோ ஜீன் தெரபி மருந்துகள், இன் விட்ரோ மரபணு சிகிச்சை மருந்துகள், நிர்வாண பிளாஸ்மிட் மருந்துகள் போன்றவை) மற்றும் ஆர்என்ஏ மருந்துகள் (ஆன்டிசென்ஸ் ஒலிகோநியூக்ளியோடைடு மருந்துகள், சிஆர்என்ஏ மருந்துகள் மற்றும் எம்ஆர்என்ஏ மரபணு சிகிச்சை போன்றவை);குறுகலாக வரையறுக்கப்பட்ட மரபணு சிகிச்சை மருந்துகள் முக்கியமாக பிளாஸ்மிட் டிஎன்ஏ மருந்துகள், வைரஸ் வெக்டர்களை அடிப்படையாகக் கொண்ட மரபணு சிகிச்சை மருந்துகள், பாக்டீரியா வெக்டார்களை அடிப்படையாகக் கொண்ட மரபணு சிகிச்சை மருந்துகள், மரபணு எடிட்டிங் அமைப்புகள் மற்றும் விட்ரோவில் மரபணு மாற்றப்பட்ட செல் சிகிச்சை மருந்துகள் ஆகியவை அடங்கும்.பல ஆண்டுகளாக கடினமான வளர்ச்சிக்குப் பிறகு, மரபணு சிகிச்சை மருந்துகள் ஊக்கமளிக்கும் மருத்துவ முடிவுகளை அடைந்துள்ளன.(டிஎன்ஏ தடுப்பூசிகள் மற்றும் எம்ஆர்என்ஏ தடுப்பூசிகள் தவிர), 41 மரபணு சிகிச்சை மருந்துகள் உலகில் சந்தைப்படுத்த அனுமதிக்கப்பட்டுள்ளன.தயாரிப்புகளின் துவக்கம் மற்றும் மரபணு சிகிச்சை தொழில்நுட்பத்தின் விரைவான வளர்ச்சியுடன், மரபணு சிகிச்சையானது விரைவான வளர்ச்சியின் காலகட்டத்தை அறிமுகப்படுத்த உள்ளது.

மரபணு சிகிச்சையின் வகைப்பாடு (பட ஆதாரம்: உயிரியல் ஜிங்வேய்)

இந்தக் கட்டுரை 41 மரபணு சிகிச்சைகளை சந்தைப்படுத்துவதற்கு அங்கீகரிக்கப்பட்டுள்ளது (டிஎன்ஏ தடுப்பூசிகள் மற்றும் எம்ஆர்என்ஏ தடுப்பூசிகள் தவிர்த்து).

1. இன் விட்ரோ மரபணு சிகிச்சை

(1) ஸ்ட்ரிம்வெலிஸ்

நிறுவனம்: GlaxoSmithKline (GSK) மூலம் உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைக்கான நேரம்: மே 2016 இல் ஐரோப்பிய ஒன்றியத்தால் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: கடுமையான ஒருங்கிணைந்த நோயெதிர்ப்பு குறைபாடு (SCID) சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: இந்த சிகிச்சையின் பொதுவான செயல்முறை முதலில் நோயாளியின் சொந்த ஹீமாடோபாய்டிக் ஸ்டெம் செல்களைப் பெற்று, அவற்றை விட்ரோவில் விரிவுபடுத்தி வளர்ப்பது, பின்னர் ரெட்ரோவைரஸைப் பயன்படுத்தி செயல்பாட்டு ADA (அடினோசின் டீமினேஸ்) மரபணுவின் நகலை அவற்றின் ஹீமாடோபாய்டிக் ஸ்டெம் செல்களில் அறிமுகப்படுத்தி, இறுதியாக மாற்றியமைக்கப்பட்ட ஹெமாட்டோபாய்டிக் ஸ்டெம் செல்களை மாற்றுவது.ஹீமாடோபாய்டிக் ஸ்டெம் செல்கள் மீண்டும் உடலுக்குள் செலுத்தப்படுகின்றன.ஸ்ட்ரிம்வெலிஸுடன் சிகிச்சையளிக்கப்பட்ட ADA-SCID நோயாளிகளின் 3 வருட உயிர்வாழ்வு விகிதம் 100% என்று மருத்துவ முடிவுகள் காட்டுகின்றன.

(2) Zalmoxis

நிறுவனம்: MolMed, இத்தாலி தயாரித்தது.

சந்தைக்கான நேரம்: 2016 இல் EU நிபந்தனை சந்தைப்படுத்தல் அங்கீகாரத்தைப் பெற்றது.

அறிகுறிகள்: ஹெமாட்டோபாய்டிக் ஸ்டெம் செல் மாற்று அறுவை சிகிச்சைக்குப் பிறகு நோயாளிகளின் நோயெதிர்ப்பு மண்டலத்தின் துணை சிகிச்சைக்கு இது பயன்படுத்தப்படுகிறது.

குறிப்புகள்: Zalmoxis என்பது ரெட்ரோவைரல் திசையன் மூலம் மாற்றியமைக்கப்பட்ட அலோஜெனிக் டி செல் தற்கொலை மரபணு நோய் எதிர்ப்பு சிகிச்சை ஆகும்.1NGFR மற்றும் HSV-TK Mut2 தற்கொலை மரபணுக்கள், பாதகமான நோயெதிர்ப்பு மறுமொழிகளை ஏற்படுத்தும் T செல்களைக் கொல்லவும், GVHD மேலும் மோசமடைவதைத் தடுக்கவும் மற்றும் அறுவை சிகிச்சைக்குப் பிறகு ஹாப்லோடென்டிகல் HSCT நோயாளிகளில் நோயெதிர்ப்புச் செயல்பாட்டை மீட்டெடுக்கவும் கான்சிக்ளோவிரை எந்த நேரத்திலும் பயன்படுத்த அனுமதிக்கின்றன.

(3) இன்வோசா-கே

நிறுவனம்: TissueGene (KolonTissueGene) நிறுவனத்தால் உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைக்கான நேரம்: ஜூலை 2017 இல் தென் கொரியாவில் பட்டியலிட அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: சிதைந்த முழங்கால் மூட்டுவலி சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: இன்வோசா-கே என்பது மனித காண்டிரோசைட்டுகளை உள்ளடக்கிய ஒரு அலோஜெனிக் செல் மரபணு சிகிச்சை ஆகும்.அலோஜெனிக் செல்கள் விட்ரோவில் மரபணு மாற்றம் செய்யப்படுகின்றன, மேலும் மாற்றியமைக்கப்பட்ட செல்கள் உள்-மூட்டு ஊசிக்குப் பிறகு மாற்றும் வளர்ச்சி காரணி β1 (TGF-β1) ஐ வெளிப்படுத்தலாம் மற்றும் சுரக்க முடியும்.β1), இதன் மூலம் கீல்வாதத்தின் அறிகுறிகளை மேம்படுத்துகிறது.இன்வோசா-கே முழங்கால் மூட்டுவலியை கணிசமாக மேம்படுத்தும் என்று மருத்துவ முடிவுகள் காட்டுகின்றன.2019 ஆம் ஆண்டில் தென் கொரியாவின் மருந்து கட்டுப்பாட்டாளரால் உரிமம் ரத்து செய்யப்பட்டது, ஏனெனில் உற்பத்தியாளர் பயன்படுத்திய பொருட்களை தவறாக லேபிளிட்டுள்ளார்.

(4) Zynteglo

நிறுவனம்: அமெரிக்க புளூபேர்ட் பயோ (ப்ளூபேர்ட் பயோ) நிறுவனத்தால் உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைக்கான நேரம்: 2019 இல் ஐரோப்பிய ஒன்றியத்தால் அங்கீகரிக்கப்பட்டது மற்றும் ஆகஸ்ட் 2022 இல் FDA ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: இரத்தமாற்றம் சார்ந்த β-தலசீமியா சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: Zynteglo என்பது லென்டிவைரல் இன் விட்ரோ மரபணு சிகிச்சை ஆகும், இது நோயாளிகளிடமிருந்து அகற்றப்பட்ட ஹெமாட்டோபாய்டிக் ஸ்டெம் செல்களில் சாதாரண β-குளோபின் மரபணுவின் (βA-T87Q-குளோபின் ஜீன்) செயல்பாட்டு நகலை அறிமுகப்படுத்த லென்டிவைரல் வெக்டரைப் பயன்படுத்துகிறது., பின்னர் இந்த மரபணு மாற்றப்பட்ட தன்னியக்க ஹெமாட்டோபாய்டிக் ஸ்டெம் செல்களை மீண்டும் நோயாளிக்குள் செலுத்துங்கள்.நோயாளிக்கு ஒரு சாதாரண βA-T87Q-குளோபின் மரபணு இருந்தால், அவர்கள் ஒரு சாதாரண HbAT87Q புரதத்தை உருவாக்கலாம், இது இரத்தமாற்றத்தின் தேவையை திறம்பட குறைக்கலாம் அல்லது அகற்றலாம்.இது 12 வயது மற்றும் அதற்கு மேற்பட்ட நோயாளிகளுக்கு வாழ்நாள் முழுவதும் இரத்தமாற்றம் மற்றும் வாழ்நாள் முழுவதும் மருந்துகளை மாற்ற வடிவமைக்கப்பட்ட ஒரு முறை சிகிச்சையாகும்.

(5) ஸ்கைசோனா

நிறுவனம்: அமெரிக்க புளூபேர்ட் பயோ (ப்ளூபேர்ட் பயோ) நிறுவனத்தால் உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைப்படுத்துவதற்கான நேரம்: ஜூலை 2021 இல் சந்தைப்படுத்துவதற்கு EU ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: ஆரம்பகால பெருமூளை அட்ரினோலூகோடிஸ்ட்ரோபி (CALD) சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: ஆரம்பகால பெருமூளை அட்ரினோலூகோடிஸ்ட்ரோபி (CALD) சிகிச்சைக்கு ஸ்கைசோனா மரபணு சிகிச்சை மட்டுமே ஒரு முறை மட்டுமே மரபணு சிகிச்சையாக அங்கீகரிக்கப்பட்டுள்ளது.ஸ்கைசோனா (எலிவால்டோஜீன் ஆட்டோடெம்செல், லென்டி-டி) என்பது லென்டி-டி இன் விட்ரோ மரபணு சிகிச்சையில் ஹெமாட்டோபாய்டிக் ஸ்டெம் செல் லென்டிவைரல் ஆகும்.சிகிச்சையின் பொதுவான செயல்முறை பின்வருமாறு: நோயாளியிடமிருந்து தன்னியக்க ஹெமாட்டோபாய்டிக் ஸ்டெம் செல்கள் எடுக்கப்பட்டு, மனித ABCD1 மரபணுவைச் சுமந்து செல்லும் லென்டிவைரஸ் மூலம் விட்ரோவில் மாற்றியமைக்கப்பட்டு, பின்னர் நோயாளிக்குள் மீண்டும் செலுத்தப்படுகிறது.ABCD1 மரபணு மாற்றம் மற்றும் CALD உள்ள 18 வயதிற்குட்பட்ட நோயாளிகளின் சிகிச்சைக்காக.

(6) கிம்ரியா

நிறுவனம்: நோவார்டிஸால் உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைக்கான நேரம்: ஆகஸ்ட் 2017 இல் FDA ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: முன்னோடியான பி-செல் அக்யூட் லிம்போபிளாஸ்டிக் லுகேமியா (எல்எல்) மற்றும் மறுபிறப்பு மற்றும் பயனற்ற டிஎல்பிசிஎல் சிகிச்சை.

குறிப்புகள்: கிம்ரியா என்பது லென்டிவைரல் இன் விட்ரோ மரபணு சிகிச்சை மருந்து ஆகும், இது உலகின் முதல் அங்கீகரிக்கப்பட்ட CAR-T சிகிச்சையாகும், இது CD19 ஐ குறிவைத்து 4-1BB இணை-தூண்டுதல் காரணியைப் பயன்படுத்துகிறது.அமெரிக்காவில் $475,000 மற்றும் ஜப்பானில் $313,000 விலை.

(7) யெஸ்கார்டா

நிறுவனம்: கிலியட்டின் துணை நிறுவனமான கைட் பார்மாவால் உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைக்கான நேரம்: அக்டோபர் 2017 இல் FDA ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: மறுபிறப்பு அல்லது பயனற்ற பெரிய பி-செல் லிம்போமா சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: யெஸ்கார்டா ஒரு ரெட்ரோவைரல் இன் விட்ரோ மரபணு சிகிச்சை.இது உலகில் அங்கீகரிக்கப்பட்ட இரண்டாவது CAR-T சிகிச்சையாகும்.இது CD19 ஐ குறிவைக்கிறது மற்றும் CD28 இன் காஸ்டிமுலேட்டரி காரணியைப் பயன்படுத்துகிறது.அமெரிக்காவில் விலை $373,000.

(8) டெகார்டஸ்

நிறுவனம்: கிலியட் (GILD) ஆல் உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைக்கான நேரம்: ஜூலை 2020 இல் FDA ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: மறுபிறப்பு அல்லது பயனற்ற மேன்டில் செல் லிம்போமாவுக்கு.

குறிப்புகள்: டெகார்டஸ் என்பது CD19 ஐ இலக்காகக் கொண்ட ஒரு தன்னியக்க CAR-T செல் சிகிச்சையாகும், மேலும் இது உலகில் சந்தைப்படுத்துவதற்கு அங்கீகரிக்கப்பட்ட மூன்றாவது CAR-T சிகிச்சையாகும்.

(9) பிரேயான்சி

நிறுவனம்: Bristol-Myers Squibb (BMS) ஆல் உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைப்படுத்துவதற்கான நேரம்: பிப்ரவரி 2021 இல் FDA ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: பின்னடைவு அல்லது பயனற்ற (R/R) பெரிய B-செல் லிம்போமா (LBCL).

குறிப்புகள்: Breyanzi என்பது லென்டிவைரஸை அடிப்படையாகக் கொண்ட இன் விட்ரோ மரபணு சிகிச்சையாகும், மேலும் CD19 ஐ இலக்காகக் கொண்டு உலகில் சந்தைப்படுத்துவதற்கு அங்கீகரிக்கப்பட்ட நான்காவது CAR-T சிகிச்சையாகும்.பிரேயான்சியின் ஒப்புதல் செல்லுலார் இம்யூனோதெரபி துறையில் பிரிஸ்டல்-மையர்ஸ் ஸ்கிப்பிற்கு ஒரு மைல்கல்லாகும், இது 2019 இல் 74 பில்லியன் டாலர்களுக்கு செல்ஜீனை வாங்கியபோது பிரிஸ்டல்-மையர்ஸ் வாங்கியது.

(10) அபெக்மா

நிறுவனம்: Bristol-Myers Squibb (BMS) மற்றும் bluebird bio ஆகியோரால் இணைந்து உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைப்படுத்துவதற்கான நேரம்: மார்ச் 2021 இல் FDA ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: மறுபிறப்பு அல்லது பயனற்ற பல மைலோமா.

குறிப்புகள்: அபெக்மா என்பது லென்டிவைரஸ் அடிப்படையிலான விட்ரோ மரபணு சிகிச்சையாகும், இது உலகின் முதல் CAR-T செல் சிகிச்சை BCMA ஐ இலக்காகக் கொண்டது மற்றும் FDA ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்ட ஐந்தாவது CAR-T சிகிச்சையாகும்.லென்டிவைரஸ்-மத்தியஸ்த மரபணு மாற்றத்தின் மூலம் நோயாளியின் தன்னியக்க T செல்களில் சைமெரிக் BCMA ஏற்பியை வெளிப்படுத்துவதே மருந்துக் கொள்கையாகும்.செல் மரபணு மருந்தை உட்செலுத்துவதற்கு முன், நோயாளி சைக்ளோபாஸ்பாமைடு மற்றும் ஃப்ளூடராபைன் ஆகிய இரண்டு கலவைகளை முன் சிகிச்சைக்காகப் பெற்றார்.நோயாளியிடமிருந்து மாற்றப்படாத T செல்களை அகற்றுவதற்கான சிகிச்சை, பின்னர் மாற்றப்பட்ட T செல்களை மீண்டும் நோயாளியின் உடலில் செலுத்தி பி.சி.எம்.ஏ-வை வெளிப்படுத்தும் புற்றுநோய் செல்களைத் தேடி அழிக்கவும்.

(11) லிப்மெல்டி

நிறுவனம்: ஆர்ச்சர்ட் தெரபியூட்டிக்ஸ் மூலம் உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைப்படுத்துவதற்கான நேரம்: டிசம்பர் 2020 இல் பட்டியலிட ஐரோப்பிய ஒன்றியத்தால் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: மெட்டாக்ரோமேடிக் லுகோடிஸ்ட்ரோபி (MLD) சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: லிப்மெல்டி என்பது தன்னியக்க CD34+ செல்களின் லென்டிவைரல் இன் விட்ரோ மரபணு மாற்றத்தை அடிப்படையாகக் கொண்ட ஒரு மரபணு சிகிச்சையாகும்.லிப்மெல்டியின் ஒற்றை நரம்புவழி உட்செலுத்துதல் ஆரம்பகால MLD மற்றும் அதே வயதுடைய சிகிச்சை அளிக்கப்படாத நோயாளிகளுக்கு கடுமையான மோட்டார் மற்றும் அறிவாற்றல் குறைபாடு ஆகியவற்றின் போக்கை மாற்றியமைப்பதில் பயனுள்ளதாக இருக்கும் என்று மருத்துவ தகவல்கள் காட்டுகின்றன.

(12) பெனோடா

நிறுவனம்: WuXi Junuo ஆல் உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைக்கான நேரம்: செப்டம்பர் 2021 இல் NMPA ஆல் அதிகாரப்பூர்வமாக அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: இரண்டாவது வரிசை அல்லது அதற்கு மேற்பட்ட முறையான சிகிச்சைக்குப் பிறகு வயது வந்த நோயாளிகளுக்கு மறுபிறப்பு அல்லது பயனற்ற பெரிய பி-செல் லிம்போமா (r/r LBCL) சிகிச்சை.

குறிப்புகள்: பெனோடா ஒரு எதிர்ப்பு CD19 CAR-T மரபணு சிகிச்சையாகும், மேலும் இது WuXi Junuo இன் முக்கிய தயாரிப்பு ஆகும்.இது சீனாவில் அங்கீகரிக்கப்பட்ட இரண்டாவது CAR-T தயாரிப்பு ஆகும்.கூடுதலாக, WuXi Junuo ஃபோலிகுலர் லிம்போமா (FL), மேன்டில் செல் லிம்போமா (MCL), நாள்பட்ட லிம்போசைடிக் லுகேமியா (CLL) , இரண்டாவது வரிசை பரவலான பெரிய B-செல் லிம்போமா (Daclemtic lymphoma) மற்றும் Daclemtik lymphoma (Daclemtik) (Daclemtic ly) (Daclemticly) போன்ற ஃபோலிகுலர் லிம்போமா (FL), மேன்டில் செல் லிம்போமா (MCL) சிகிச்சைக்காக Ruiki Orenza ஊசியை உருவாக்கவும் திட்டமிட்டுள்ளது.

(13) கார்விக்தி

நிறுவனம்: லெஜண்ட் பயோவின் முதல் அங்கீகரிக்கப்பட்ட தயாரிப்பு.

சந்தைக்கான நேரம்: பிப்ரவரி 2022 இல் FDA ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: மறுபிறப்பு அல்லது பயனற்ற மல்டிபிள் மைலோமா (R/R MM) சிகிச்சை

குறிப்புகள்: CARVYKTI (சில்டா-செல் என குறிப்பிடப்படும் சில்டாகேப்டேஜின் ஆட்டோலூசெல்) என்பது B செல் முதிர்வு ஆன்டிஜெனை (BCMA) இலக்காகக் கொண்ட இரண்டு ஒற்றை-டொமைன் ஆன்டிபாடிகள் கொண்ட ஒரு CAR-T செல் நோயெதிர்ப்பு மரபணு சிகிச்சை ஆகும்.புரோட்டீசோம் இன்ஹிபிட்டர்கள், இம்யூனோமோடூலேட்டர்கள் மற்றும் ஆன்டி-சிடி 38 மோனோக்ளோனல் ஆன்டிபாடிகள் உட்பட நான்கு அல்லது அதற்கு மேற்பட்ட முந்தைய சிகிச்சைகளைப் பெற்ற மறுபிறப்பு அல்லது பயனற்ற மல்டிபிள் மைலோமா நோயாளிகளுக்கு CARVYKTI ஒட்டுமொத்த மறுமொழி விகிதத்தை 98% வரை நிரூபித்ததாக தரவு காட்டுகிறது.

2. வைரஸ் வெக்டர்களை அடிப்படையாகக் கொண்ட விவோ மரபணு சிகிச்சையில்

(1) பாலினம்/மறுபடி பிறந்தது

நிறுவனம்: ஷென்சென் சைபைனுவோ நிறுவனத்தால் உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைக்கான நேரம்: 2003 இல் சீனாவில் பட்டியலிடுவதற்கு அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: தலை மற்றும் கழுத்தின் ஸ்குவாமஸ் செல் கார்சினோமா சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: Recombinant human p53 adenovirus injection Gendicine/Jinshengsheng என்பது ஷென்சென் சைபைனுவோ நிறுவனத்திற்கு சொந்தமான சுயாதீன அறிவுசார் சொத்துரிமைகளுடன் கூடிய அடினோவைரஸ் திசையன் மரபணு சிகிச்சை மருந்து ஆகும்.இந்த மருந்து சாதாரண மனித கட்டியை அடக்கும் மரபணு p53 மற்றும் செயற்கையாக மாற்றியமைக்கப்பட்ட மறுசீரமைப்பு பிரதி-குறைபாடுள்ள மனித அடினோவைரஸ் வகை 5 ஆனது மனித அடினோவைரஸ் வகை 5 ஐக் கொண்டது. முந்தையது கட்டி எதிர்ப்பு விளைவை ஏற்படுத்தும் மருந்தின் முக்கிய அமைப்பாகும், மேலும் பிந்தையது முக்கியமாக கேரியராக செயல்படுகிறது.அடினோவைரஸ் வெக்டார் சிகிச்சை மரபணு p53 ஐ இலக்கு செல்லுக்குள் கொண்டு செல்கிறது, மேலும் இலக்கு கலத்தில் கட்டியை அடக்கும் மரபணு p53 ஐ வெளிப்படுத்துகிறது.தயாரிப்பு பல்வேறு புற்றுநோய் எதிர்ப்பு மரபணுக்களைக் கட்டுப்படுத்தலாம் மற்றும் பல்வேறு புற்றுநோய்களின் செயல்பாடுகளைக் குறைக்கலாம், இதன் மூலம் உடலின் கட்டி எதிர்ப்பு விளைவை மேம்படுத்துகிறது மற்றும் கட்டிகளைக் கொல்லும் நோக்கத்தை அடைய முடியும்.

(2) ரிக்விர்

நிறுவனம்: லாட்வியன் நிறுவனமான லதிமாவால் உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைக்கான நேரம்: 2004 இல் லாட்வியாவில் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: மெலனோமா சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: ரிக்விர் என்பது மரபணு மாற்றப்பட்ட ECHO-7 என்டோவைரஸ் வெக்டரை அடிப்படையாகக் கொண்ட ஒரு மரபணு சிகிச்சையாகும், இது லாட்வியா, எஸ்டோனியா, போலந்து, ஆர்மீனியா, பெலாரஸ் மற்றும் பிற இடங்களில் பயன்படுத்தப்பட்டது, மேலும் இது ஐரோப்பிய ஒன்றியத்தின் EMA இல் பதிவு செய்யப்படுகிறது..ரிக்விர் ஆன்கோலிடிக் வைரஸ் பாதுகாப்பானது மற்றும் பயனுள்ளது என்பதை கடந்த பத்து ஆண்டுகளில் மருத்துவ வழக்குகள் நிரூபித்துள்ளன, மேலும் மெலனோமா நோயாளிகளின் உயிர்வாழ்வு விகிதத்தை 4-6 மடங்கு அதிகரிக்க முடியும்.கூடுதலாக, பெருங்குடல் புற்றுநோய், கணைய புற்றுநோய், சிறுநீர்ப்பை புற்றுநோய் உள்ளிட்ட பல்வேறு வகையான புற்றுநோய்களுக்கும் இந்த சிகிச்சை பொருத்தமானது.புற்றுநோய், சிறுநீரக புற்றுநோய், புரோஸ்டேட் புற்றுநோய், நுரையீரல் புற்றுநோய், கருப்பை புற்றுநோய், லிம்போசர்கோமா போன்றவை.

(3) ஓன்கோரின்/அன்கெருய்

நிறுவனம்: ஷாங்காய் சன்வே பயோடெக்னாலஜி கோ., லிமிடெட் மூலம் உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைக்கான நேரம்: 2005 இல் சீனாவில் பட்டியலிடுவதற்கு அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: தலை மற்றும் கழுத்து கட்டிகள், கல்லீரல் புற்றுநோய், கணைய புற்றுநோய், கர்ப்பப்பை வாய்ப் புற்றுநோய் மற்றும் பிற புற்றுநோய்களுக்கான சிகிச்சை.

குறிப்புகள்: ஆன்கோரின் என்பது ஆன்கோலிடிக் வைரஸ் மரபணு சிகிச்சை தயாரிப்பு ஆகும், இது அடினோவைரஸை ஒரு திசையனாகப் பயன்படுத்துகிறது.பெறப்பட்ட ஆன்கோலிடிக் அடினோவைரஸ் குறிப்பாக கட்டிகள் இல்லாத அல்லது அசாதாரணமான p53 மரபணுவில் நகலெடுக்கலாம், இது கட்டி உயிரணு சிதைவை ஏற்படுத்துகிறது, இதனால் கட்டி செல்கள் கொல்லப்படுகின்றன.சாதாரண செல்களை சேதப்படுத்தாமல்.மருத்துவ முடிவுகள் Anke Rui பலவிதமான வீரியம் மிக்க கட்டிகளுக்கு நல்ல பாதுகாப்பு மற்றும் செயல்திறனைக் கொண்டிருப்பதாகக் காட்டுகின்றன.

(4) கிளைபெரா

நிறுவனம்: uniQure ஆல் உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைக்கான நேரம்: 2012 இல் ஐரோப்பாவில் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

குறிப்புகள்: கொழுப்புச் சத்து குறைபாட்டிற்கு (LPLD) கடுமையான அல்லது தொடர்ச்சியான கணைய அழற்சியின் எபிசோடுகள், கண்டிப்பாக தடைசெய்யப்பட்ட கொழுப்பு உணவு இருந்தபோதிலும் சிகிச்சை.

குறிப்புகள்: கிளைபெரா (அலிபோஜீன் டிபார்வோவெக்) என்பது ஒரு திசையனாக AAV ஐ அடிப்படையாகக் கொண்ட ஒரு மரபணு சிகிச்சை மருந்து ஆகும்.இந்த சிகிச்சையானது AAV யை ஒரு திசையனாகப் பயன்படுத்தி LPL என்ற சிகிச்சை மரபணுவை தசை செல்களுக்கு மாற்றுகிறது, இதனால் தொடர்புடைய செல்கள் குறிப்பிட்ட அளவு லிப்போபுரோட்டீன் லைபேஸை உற்பத்தி செய்ய முடியும், இது நோயை நிவர்த்தி செய்வதில் பங்கு வகிக்கிறது, மேலும் இந்த சிகிச்சையானது ஒரு நிர்வாகத்திற்குப் பிறகு நீண்ட காலத்திற்கு பயனுள்ளதாக இருக்கும் (விளைவு பல ஆண்டுகள் நீடிக்கும்).மருந்து 2017 இல் பட்டியலிடப்பட்டது, மேலும் அதன் பட்டியலிடப்பட்டதற்கான காரணங்கள் இரண்டு காரணிகளுடன் தொடர்புடையதாக இருக்கலாம்: மிக அதிக விலை மற்றும் வரையறுக்கப்பட்ட சந்தை தேவை.மருந்தின் ஒரு சிகிச்சையின் சராசரி செலவு 1 மில்லியன் அமெரிக்க டாலர்கள் வரை அதிகமாக உள்ளது, மேலும் ஒரு நோயாளி மட்டுமே இதுவரை அதை வாங்கி பயன்படுத்தியுள்ளார்.மருத்துவக் காப்பீட்டு நிறுவனம் 900,000 அமெரிக்க டாலர்களை திருப்பிச் செலுத்தினாலும், அது காப்பீட்டு நிறுவனத்திற்கு பெரும் சுமையாகவும் உள்ளது.கூடுதலாக, மருந்துக்கான அறிகுறி மிகவும் அரிதானது, 1 மில்லியனில் 1 நிகழ்வு விகிதம் மற்றும் தவறான நோயறிதல் விகிதம் அதிகமாக உள்ளது.

(5) இம்லிஜிக்

நிறுவனம்: ஆம்ஜென் உருவாக்கியது.

சந்தைக்கான நேரம்: 2015 இல், இது அமெரிக்காவிலும் ஐரோப்பிய ஒன்றியத்திலும் பட்டியலிட அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: அறுவைசிகிச்சை மூலம் முழுமையாக அகற்ற முடியாத மெலனோமா புண்களுக்கு சிகிச்சை.

குறிப்புகள்: இம்லிஜிக் என்பது ஒரு மரபணு மாற்றப்பட்ட (அதன் ICP34.5 மற்றும் ICP47 மரபணுத் துண்டுகளை நீக்கி, மனித கிரானுலோசைட்-மேக்ரோபேஜ் காலனி-தூண்டுதல் காரணி GM-CSF மரபணுவை வைரஸில் செருகுவது) ஹெர்பெஸ் சிம்ப்ளக்ஸ் வைரஸ் வகை 1 (HSV-1 பயன்பாட்டைக் குறைக்கிறது) ஹெர்பெஸ் சிம்ப்ளக்ஸ் வைரஸ் வகை 1 இல் சிகிச்சை.நிர்வாகத்தின் முறை உள்நோக்கிய ஊசி ஆகும்.மெலனோமா புண்களுக்கு நேரடி ஊசி மூலம் கட்டி செல்கள் சிதைவு ஏற்படலாம் மற்றும் கட்டி-பெறப்பட்ட ஆன்டிஜென்கள் மற்றும் GM-CSF ஆகியவை கட்டி எதிர்ப்பு நோயெதிர்ப்பு மறுமொழிகளை ஊக்குவிக்கும்.

(6) Luxturna

நிறுவனம்: ரோச் துணை நிறுவனமான ஸ்பார்க் தெரபியூட்டிக்ஸ் மூலம் உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைக்கான நேரம்: 2017 இல் FDA ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்டது, பின்னர் 2018 இல் ஐரோப்பாவில் சந்தைப்படுத்துவதற்கு அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: RPE65 மரபணுவின் இரட்டை நகலிலுள்ள பிறழ்வுகளால் பார்வை இழப்புடன் கூடிய குழந்தைகள் மற்றும் பெரியவர்களின் சிகிச்சைக்காக, ஆனால் போதுமான எண்ணிக்கையிலான விழித்திரை செல்கள்.

குறிப்புகள்: Luxturna என்பது AAV அடிப்படையிலான மரபணு சிகிச்சை ஆகும், இது சப்ரெட்டினல் ஊசி மூலம் நிர்வகிக்கப்படுகிறது.நோயாளியின் விழித்திரை செல்களில் இயல்பான RPE65 மரபணுவின் செயல்பாட்டு நகலை அறிமுகப்படுத்த மரபணு சிகிச்சையானது AAV2 ஐ கேரியராகப் பயன்படுத்துகிறது, இதனால் நோயாளியின் RPE65 புரதத்தின் குறைபாட்டை ஈடுசெய்ய தொடர்புடைய செல்கள் இயல்பான RPE65 புரதத்தை வெளிப்படுத்துகின்றன, இதனால் நோயாளியின் பார்வை மேம்படுகிறது.

(7) Zolgensma

நிறுவனம்: நோவார்டிஸின் துணை நிறுவனமான AveXis ஆல் உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைப்படுத்துவதற்கான நேரம்: மே 2019 இல் FDA ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: 2 வயதுக்குட்பட்ட ஸ்பைனல் மஸ்குலர் அட்ராபி (ஸ்பைனல் மஸ்குலர் அட்ராபி, எஸ்எம்ஏ) நோயாளிகளுக்கு சிகிச்சை.

குறிப்புகள்: Zolgensma என்பது AAV வெக்டரை அடிப்படையாகக் கொண்ட ஒரு மரபணு சிகிச்சை ஆகும்.இந்த மருந்து உலகில் சந்தைப்படுத்துவதற்கு அங்கீகரிக்கப்பட்ட முதுகெலும்பு தசைச் சிதைவுக்கான ஒரே ஒரு முறை சிகிச்சை திட்டமாகும்.பக்கம், ஒரு மைல்கல் முன்னேற்றம்.இந்த மரபணு சிகிச்சையானது scAAV9 வெக்டரைப் பயன்படுத்தி நோயாளிகளுக்கு நரம்பு வழி உட்செலுத்துதல் மூலம் சாதாரண SMN1 மரபணுவை அறிமுகப்படுத்தி, சாதாரண SMN1 புரதத்தை உருவாக்குகிறது, இதனால் மோட்டார் நியூரான்கள் போன்ற பாதிக்கப்பட்ட செல்களின் செயல்பாட்டை மேம்படுத்துகிறது.இதற்கு மாறாக, SMA மருந்துகளான Spinraza மற்றும் Evrysdi ஆகியவை நீண்ட காலத்திற்கு மீண்டும் மீண்டும் டோஸ் செய்ய வேண்டும், ஸ்பின்ராசா நான்கு மாதங்களுக்கு ஒருமுறை முதுகெலும்பு ஊசியாகவும், Evrysdi, தினசரி வாய்வழி மருந்தாகவும் கொடுக்கப்படுகிறது.

(8) டெலிடாக்ட்

நிறுவனம்: Daiichi Sankyo Company Limited ஆல் உருவாக்கப்பட்டது (TYO: 4568).

சந்தைக்கான நேரம்: ஜூன் 2021 இல் ஜப்பானிய சுகாதாரம், தொழிலாளர் மற்றும் நலன் (MHLW) அமைச்சகத்திடம் இருந்து நிபந்தனை ஒப்புதல்.

அறிகுறிகள்: வீரியம் மிக்க க்ளியோமா சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: Delytact என்பது உலகளவில் அங்கீகரிக்கப்பட்ட நான்காவது ஆன்கோலிடிக் வைரஸ் மரபணு சிகிச்சை தயாரிப்பு மற்றும் வீரியம் மிக்க க்ளியோமா சிகிச்சைக்காக அங்கீகரிக்கப்பட்ட முதல் ஆன்கோலிடிக் வைரஸ் தயாரிப்பு ஆகும்.டெலிடாக்ட் என்பது மரபணு ரீதியாக வடிவமைக்கப்பட்ட ஹெர்பெஸ் சிம்ப்ளக்ஸ் வைரஸ் வகை 1 (HSV-1) ஆன்கோலிடிக் வைரஸ் ஆகும். இது டாக்டர் டோடோ மற்றும் சக ஊழியர்களால் உருவாக்கப்பட்டது.Delytact இரண்டாம் தலைமுறை HSV-1 இன் G207 மரபணுவில் கூடுதல் நீக்குதல் பிறழ்வை அறிமுகப்படுத்துகிறது, இது புற்றுநோய் உயிரணுக்களில் அதன் தேர்ந்தெடுக்கப்பட்ட நகலெடுப்பை மேம்படுத்துகிறது மற்றும் உயர் பாதுகாப்பு சுயவிவரத்தை பராமரிக்கும் அதே வேளையில் கட்டி எதிர்ப்பு எதிர்ப்பு பதில்களைத் தூண்டுகிறது.டெலிடாக்ட் என்பது தற்போது மருத்துவ மதிப்பீட்டில் உள்ள முதல் மூன்றாம் தலைமுறை ஆன்கோலிடிக் HSV-1 ஆகும்.ஜப்பானில் Delytact இன் ஒப்புதல் ஒற்றை கை 2 ஆம் கட்ட மருத்துவ பரிசோதனையை அடிப்படையாகக் கொண்டது.மீண்டும் மீண்டும் வரும் க்ளியோபிளாஸ்டோமா நோயாளிகளில், டெலிடாக்ட் ஒரு வருட உயிர்வாழ்வின் முதன்மையான இறுதிப் புள்ளியை சந்தித்தது, மேலும் முடிவுகள் டெலிடாக்ட் G207 ஐ விட சிறப்பாக செயல்பட்டது என்பதைக் காட்டுகிறது.வலுவான பிரதிபலிப்பு மற்றும் அதிக ஆன்டிடூமர் செயல்பாடு.மார்பகம், புரோஸ்டேட், ஸ்க்வான்னோமா, நாசோபார்னீஜியல், ஹெபடோசெல்லுலர், பெருங்குடல், வீரியம் மிக்க புற நரம்பு உறை கட்டிகள் மற்றும் தைராய்டு புற்றுநோய் உள்ளிட்ட திடமான கட்டி மாதிரிகளில் இது பயனுள்ளதாக இருக்கும்.

(9) உப்ஸ்டாசா

நிறுவனம்: PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) உருவாக்கியது.

சந்தைக்கான நேரம்: ஜூலை 2022 இல் ஐரோப்பிய ஒன்றியத்தால் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

குறிப்பு: நறுமண எல்-அமினோ அமிலம் டிகார்பாக்சிலேஸ் (ஏஏடிசி) குறைபாட்டிற்கு, 18 மாதங்கள் மற்றும் அதற்கு மேற்பட்ட நோயாளிகளுக்கு சிகிச்சை அளிக்க அனுமதிக்கப்படுகிறது.

குறிப்புகள்: Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) என்பது அடினோ-தொடர்புடைய வைரஸ் வகை 2 (AAV2) ஐ வெக்டராகப் பயன்படுத்தும் ஒரு இன் விவோ மரபணு சிகிச்சை ஆகும்.AADC நொதியை குறியாக்கம் செய்யும் மரபணுவில் ஏற்படும் பிறழ்வு காரணமாக நோயாளி நோய்வாய்ப்பட்டுள்ளார்.AAV2 ஆனது AADC என்சைமை குறியாக்கம் செய்யும் ஆரோக்கியமான மரபணுவைக் கொண்டுள்ளது.சிகிச்சை விளைவு மரபணு இழப்பீடு வடிவத்தில் அடையப்படுகிறது.கோட்பாட்டில், ஒரு டோஸ் நீண்ட காலத்திற்கு பயனுள்ளதாக இருக்கும்.மூளையில் நேரடியாக செலுத்தப்படும் முதல் சந்தைப்படுத்தப்பட்ட மரபணு சிகிச்சை இதுவாகும்.சந்தைப்படுத்தல் அங்கீகாரம் அனைத்து 27 ஐரோப்பிய ஒன்றிய உறுப்பு நாடுகளுக்கும், ஐஸ்லாந்து, நார்வே மற்றும் லிச்சென்ஸ்டைனுக்கும் பொருந்தும்.

(9) ரோக்டேவியன்

நிறுவனம்: BioMarin மருந்தகத்தால் (BioMarin) உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைக்கான நேரம்: ஆகஸ்ட் 2022 இல் EU ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: FVIII காரணி தடுப்பு மற்றும் AAV5 ஆன்டிபாடி எதிர்மறை வரலாறு இல்லாமல் கடுமையான ஹீமோபிலியா A உடைய வயது வந்தோரின் சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) AAV5 திசையனாகப் பயன்படுத்துகிறது மற்றும் B டொமைன் நீக்கப்பட்ட மனித உறைதல் காரணி எட்டின் (FVIII) வெளிப்பாட்டை இயக்க மனித கல்லீரல்-குறிப்பிட்ட ஊக்குவிப்பாளரான HLP ஐப் பயன்படுத்துகிறது.valoctocogene roxaparvovec இன் சந்தைப்படுத்தலுக்கு ஐரோப்பிய ஆணையத்தின் முடிவு, மருந்தின் மருத்துவ மேம்பாட்டுத் திட்டத்தின் ஒட்டுமொத்தத் தரவை அடிப்படையாகக் கொண்டது.அவற்றில், III கட்ட மருத்துவ சோதனை GENER8-1, பதிவு செய்வதற்கு முந்தைய ஆண்டின் தரவுகளுடன் ஒப்பிடும்போது, ​​valoctocogene roxaparvovec இன் ஒரு முறை உட்செலுத்தப்பட்ட பிறகு, பாடங்களில் குறிப்பிடத்தக்க அளவு குறைந்த வருடாந்திர இரத்தப்போக்கு விகிதம் (ABR), மறுசீரமைப்பு காரணி VIII (F8) புரத தயாரிப்புகளை அடிக்கடி பயன்படுத்துதல் அல்லது உடலின் F8 செயல்பாடு கணிசமாக அதிகரித்தது.4 வார சிகிச்சைக்குப் பிறகு, பாடங்களின் வருடாந்திர F8 பயன்பாடு மற்றும் சிகிச்சை தேவைப்படும் ABR ஆகியவை முறையே 99% மற்றும் 84% குறைக்கப்பட்டன, இது புள்ளிவிவர ரீதியாக குறிப்பிடத்தக்க வேறுபாடு (p<0.001).F8 காரணி தடுப்பு, வீரியம் அல்லது த்ரோம்போட்டிக் பக்கவிளைவுகளை அனுபவிக்கும் எந்தவொரு பாடமும் இல்லாமல், பாதுகாப்பு சுயவிவரம் சாதகமாக இருந்தது, மேலும் சிகிச்சை தொடர்பான தீவிர பாதகமான நிகழ்வுகள் (SAEs) எதுவும் தெரிவிக்கப்படவில்லை.

3. சிறிய நியூக்ளிக் அமில மருந்துகள்

(1) விட்ரவேனே

நிறுவனம்: அயோனிஸ் பார்மா (முன்னர் ஐசிஸ் பார்மா) மற்றும் நோவார்டிஸ் இணைந்து உருவாக்கியது.

சந்தைக்கான நேரம்: 1998 மற்றும் 1999 இல் FDA மற்றும் EU EMA ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: எச்.ஐ.வி-பாசிட்டிவ் நோயாளிகளுக்கு சைட்டோமெலகோவைரஸ் ரெட்டினிடிஸ் சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: Vitravene என்பது ஆன்டிசென்ஸ் ஒலிகோநியூக்ளியோடைடு மருந்து மற்றும் உலகில் சந்தைப்படுத்துவதற்கு அங்கீகரிக்கப்பட்ட முதல் ஒலிகோநியூக்ளியோடைடு மருந்து.சந்தையின் தொடக்கத்தில், சைட்டோமெலகோவைரஸ் எதிர்ப்பு மருந்துகளுக்கான சந்தை தேவை மிகவும் அவசரமானது;பின்னர் மிகவும் சுறுசுறுப்பான ஆன்டிரெட்ரோவைரல் சிகிச்சையின் வளர்ச்சியின் காரணமாக, சைட்டோமெலகோவைரஸ் வழக்குகளின் எண்ணிக்கை கடுமையாகக் குறைந்தது.குறைந்த சந்தை தேவை காரணமாக, மருந்து 2002 மற்றும் 2006 இல் வெளியிடப்பட்டது ஐரோப்பிய ஒன்றிய நாடுகள் மற்றும் அமெரிக்காவில் திரும்பப் பெறப்பட்டது.

(2) மகுஜென்

நிறுவனம்: ஃபைசர் மற்றும் ஐடெக் இணைந்து உருவாக்கியது.

சந்தைக்கான நேரம்: 2004 இல் அமெரிக்காவில் பட்டியலிடுவதற்கு அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: நியோவாஸ்குலர் வயது தொடர்பான மாகுலர் சிதைவின் சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: Macugen என்பது ஒரு பெகிலேட்டட் மாற்றியமைக்கப்பட்ட ஒலிகோநியூக்ளியோடைடு மருந்தாகும், இது வாஸ்குலர் எண்டோடெலியல் வளர்ச்சி காரணியை (VEGF165 ஐசோஃபார்ம்) குறிவைத்து பிணைக்க முடியும், மேலும் இது இன்ட்ராவிட்ரியல் ஊசி மூலம் நிர்வகிக்கப்படுகிறது.

(3) Defitelio

நிறுவனம்: ஜாஸ் உருவாக்கியது.

சந்தைக்கான நேரம்: 2013 இல் ஐரோப்பிய ஒன்றியத்தால் அங்கீகரிக்கப்பட்டது மற்றும் மார்ச் 2016 இல் FDA ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: ஹீமாடோபாய்டிக் ஸ்டெம் செல் மாற்று அறுவை சிகிச்சைக்குப் பிறகு சிறுநீரக அல்லது நுரையீரல் செயலிழப்புடன் தொடர்புடைய கல்லீரல் வீனூல் அடைப்பு நோய்க்கான சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: டெஃபிடெலியோ என்பது ஒலிகோநியூக்ளியோடைடு மருந்து, பிளாஸ்மின் பண்புகளுடன் கூடிய ஒலிகோநியூக்ளியோடைடுகளின் கலவையாகும்.வணிக காரணங்களுக்காக 2009 இல் இது திரும்பப் பெறப்பட்டது.

(4) கைனாம்ரோ

நிறுவனம்: Ionis Pharma மற்றும் Kastle இணைந்து உருவாக்கியது.

சந்தைப்படுத்துவதற்கான நேரம்: 2013 இல் அனாதை மருந்தாக அமெரிக்காவில் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: ஹோமோசைகஸ் குடும்ப ஹைபர்கொலெஸ்டிரோலீமியாவின் துணை சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: கைனாம்ரோ என்பது ஆண்டிசென்ஸ் ஒலிகோநியூக்ளியோடைடு மருந்து, மனித அபோ பி-100 எம்ஆர்என்ஏவை குறிவைக்கும் ஆண்டிசென்ஸ் ஒலிகோநியூக்ளியோடைடு.கைனாம்ரோ வாரத்திற்கு ஒரு முறை தோலடியாக 200 மி.கி.

(5) ஸ்பின்ராசா

நிறுவனம்: ஐயோனிஸ் பார்மாசூட்டிகல்ஸ் நிறுவனத்தால் உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைக்கான நேரம்: டிசம்பர் 2016 இல் FDA ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: முதுகெலும்பு தசைச் சிதைவு (SMA) சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: ஸ்பின்ராசா (நுசினெர்சென்) ஒரு ஆன்டிசென்ஸ் ஒலிகோநியூக்ளியோடைடு மருந்து.SMN2 எக்ஸான் 7 இன் பிளவு தளத்துடன் பிணைப்பதன் மூலம் SMN2 மரபணுவின் RNA பிளவை ஸ்பின்ராசா மாற்றலாம், இதன் மூலம் முழுமையாக செயல்படும் SMN புரதத்தின் உற்பத்தியை அதிகரிக்கிறது.ஆகஸ்ட் 2016 இல், BIOGEN கார்ப்பரேஷன் ஸ்பின்ராசாவின் உலகளாவிய உரிமைகளைப் பெறுவதற்கான தனது விருப்பத்தைப் பயன்படுத்தியது.ஸ்பின்ராசா 2011 ஆம் ஆண்டில் மனிதர்களில் அதன் முதல் மருத்துவ பரிசோதனையைத் தொடங்கியது. வெறும் 5 ஆண்டுகளில், 2016 ஆம் ஆண்டில் FDA ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்டது, அதன் செயல்திறனை FDA இன் முழு அங்கீகாரத்தைப் பிரதிபலிக்கிறது.இந்த மருந்து ஏப்ரல் 2019 இல் சீனாவில் சந்தைப்படுத்த அங்கீகரிக்கப்பட்டது. சீனாவில் ஸ்பின்ராசாவின் முழு ஒப்புதல் சுழற்சி 6 மாதங்களுக்கும் குறைவாக உள்ளது.அமெரிக்காவில் முதன்முதலில் ஸ்பின்ராசா அங்கீகரிக்கப்பட்டு 2 ஆண்டுகள் 2 மாதங்கள் ஆகிறது.அத்தகைய பிளாக்பஸ்டர் வெளிநாட்டு அரிய நோய் புதிய மருந்து உள்ளது சீனாவில் பட்டியல் வேகம் ஏற்கனவே மிக வேகமாக உள்ளது.நவம்பர் 1, 2018 அன்று மருந்து மதிப்பீட்டு மையத்தால் வெளியிடப்பட்ட "மருத்துவ ஆராய்ச்சிக்கு அவசரமாகத் தேவைப்படும் வெளிநாட்டு புதிய மருந்துகளின் முதல் பட்டியல் வெளியீடு குறித்த அறிவிப்பு" காரணமாகவும், இது 40 முக்கிய வெளிநாட்டு புதிய மருந்துகளின் முடுக்கப்பட்ட மதிப்பாய்விற்கான முதல் தொகுப்பில் சேர்க்கப்பட்டுள்ளது மற்றும் ஸ்பின்ராசா தரவரிசையில் உள்ளது.

(6) எக்ஸாண்டிஸ் 51

நிறுவனம்: AVI BioPharma ஆல் உருவாக்கப்பட்டது (பின்னர் Sarepta Therapeutics என மறுபெயரிடப்பட்டது).

சந்தைக்கான நேரம்: செப்டம்பர் 2016 இல் FDA ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: எக்ஸான் 51 ஸ்கிப்பிங் மரபணுவில் டிஎம்டி மரபணு மாற்றத்துடன் டுச்சேன் தசைநார் சிதைவு (டிஎம்டி) சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: எக்ஸாண்டிஸ் 51 என்பது ஆன்டிசென்ஸ் ஒலிகோநியூக்ளியோடைடு மருந்து.ஆன்டிசென்ஸ் ஒலிகோநியூக்ளியோடைடு டிஎம்டி மரபணுவின் முன்-எம்ஆர்என்ஏவின் எக்ஸான் 51 நிலையுடன் பிணைக்கப்படலாம், இதன் விளைவாக முதிர்ந்த எம்ஆர்என்ஏ உருவாகிறது.பிரித்தெடுத்தல், அதன் மூலம் எம்ஆர்என்ஏ வாசிப்பு சட்டத்தை ஓரளவு சரிசெய்தல், சாதாரண புரதத்தை விட குறைவான டிஸ்ட்ரோபினின் சில செயல்பாட்டு வடிவங்களை ஒருங்கிணைக்க நோயாளிக்கு உதவுகிறது, இதனால் நோயாளியின் அறிகுறிகளை மேம்படுத்துகிறது.

(7) தேக்சேடி

நிறுவனம்: ஐயோனிஸ் பார்மாசூட்டிகல்ஸ் நிறுவனத்தால் உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைக்கான நேரம்: ஜூலை 2018 இல் சந்தைப்படுத்துவதற்காக ஐரோப்பிய ஒன்றியத்தால் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: பரம்பரை டிரான்ஸ்தைரெடின் அமிலாய்டோசிஸ் (hATTR) சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: டெக்செடி என்பது டிரான்ஸ்தைரெடின் எம்ஆர்என்ஏவை இலக்காகக் கொண்ட ஒரு ஆன்டிசென்ஸ் ஒலிகோநியூக்ளியோடைடு மருந்து.இது hATTR சிகிச்சைக்கு உலகின் முதல் அங்கீகரிக்கப்பட்ட மருந்து.நிர்வாகத்தின் முறை தோலடி ஊசி ஆகும்.டிரான்ஸ்தைரெட்டினின் (ATTR) mRNA ஐ குறிவைத்து ATTR புரதத்தின் உற்பத்தியை மருந்து குறைக்கிறது, மேலும் ATTR சிகிச்சையில் நல்ல பலன்-ஆபத்து விகிதத்தைக் கொண்டுள்ளது.நோயின் நிலை அல்லது கார்டியோமயோபதியின் இருப்பு பொருத்தமானதாக இல்லை.

(8) ஒன்பட்ரோ

நிறுவனம்: அல்னிலம் மற்றும் சனோஃபி ஆகியோரால் இணைந்து உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைப்படுத்துவதற்கான நேரம்: 2018 இல் அமெரிக்காவில் பட்டியலிட அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: பரம்பரை டிரான்ஸ்தைரெடின் அமிலாய்டோசிஸ் (hATTR) சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: ஆன்பாட்ரோ என்பது டிரான்ஸ்தைரெட்டின் எம்ஆர்என்ஏவை இலக்காகக் கொண்ட ஒரு சிஆர்என்ஏ மருந்து ஆகும், இது கல்லீரலில் ஏடிடிஆர் புரதத்தின் உற்பத்தியைக் குறைக்கிறது மற்றும் டிரான்ஸ்தைரெட்டின் (ஏடிடிஆர்) எம்ஆர்என்ஏவை இலக்காகக் கொண்டு புற நரம்புகளில் அமிலாய்டு படிவுகள் குவிவதைக் குறைக்கிறது., அதன் மூலம் நோய் அறிகுறிகளை மேம்படுத்தி நிவாரணம் பெறுகிறது.

(9) கிவ்லாரி

நிறுவனம்: அல்னிலம் கார்ப்பரேஷன் மூலம் உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைக்கான நேரம்: நவம்பர் 2019 இல் FDA ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: பெரியவர்களில் கடுமையான ஹெபடிக் போர்பிரியா (AHP) சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: கிவ்லாரி ஒரு siRNA மருந்து, Onpattro பிறகு சந்தைப்படுத்த அங்கீகரிக்கப்பட்ட இரண்டாவது siRNA மருந்து.மருந்து தோலடியாக நிர்வகிக்கப்படுகிறது மற்றும் ALAS1 புரதத்தின் சிதைவுக்காக mRNA ஐ குறிவைக்கிறது.மாதாந்திர கிவ்லாரி சிகிச்சையானது கல்லீரலில் உள்ள ALAS1 இன் அளவை கணிசமாக மற்றும் தொடர்ந்து குறைக்கலாம், இதன் மூலம் நியூரோடாக்ஸிக் ALA மற்றும் PBG அளவை சாதாரண வரம்பிற்குக் குறைக்கலாம், இதனால் நோயாளியின் நோய் அறிகுறிகளை விடுவிக்கலாம்.கிவ்லாரியுடன் சிகிச்சையளிக்கப்பட்ட நோயாளிகள் மருந்துப்போலி குழுவுடன் ஒப்பிடும்போது நோய் வெடிப்புகளின் எண்ணிக்கையில் 74% குறைக்கப்பட்டதாக தரவு காட்டுகிறது.

(10) வியோண்டிஸ்53

நிறுவனம்: சரேப்டா தெரபியூட்டிக்ஸ் மூலம் உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைப்படுத்துவதற்கான நேரம்: டிசம்பர் 2019 இல் FDA ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

குறிப்பு: டிஸ்ட்ரோபின் ஜீன் எக்ஸான் 53 பிளவு பிறழ்வு கொண்ட டிஎம்டி நோயாளிகளின் சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: Vyondys 53 ஒரு ஆன்டிசென்ஸ் ஒலிகோநியூக்ளியோடைடு மருந்து.ஒலிகோநியூக்ளியோடைடு மருந்து டிஸ்ட்ரோபின் எம்ஆர்என்ஏ முன்னோடியின் பிளவு செயல்முறையை குறிவைக்கிறது.டிஸ்ட்ரோபின் எம்ஆர்என்ஏ முன்னோடியின் மறைமுக செயல்பாட்டில், வெளிப்புற எக்ஸான் 53 பகுதியளவு பிரிக்கப்பட்டது, அதாவது முதிர்ந்த எம்ஆர்என்ஏவில் இல்லை, மேலும் துண்டிக்கப்பட்ட ஆனால் இன்னும் செயல்படும் டிஸ்ட்ரோபின் புரதத்தை உருவாக்க வடிவமைக்கப்பட்டுள்ளது, இதனால் நோயாளிகளின் உடற்பயிற்சி திறனை மேம்படுத்துகிறது.

(11) வேலிவ்ரா

நிறுவனம்: ஐயோனிஸ் பார்மாசூட்டிகல்ஸ் மற்றும் அதன் துணை நிறுவனமான அக்சியா தெரபியூட்டிக்ஸ் மூலம் உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைக்கான நேரம்: மே 2019 இல் ஐரோப்பிய மருந்துகள் ஏஜென்சியால் (EMA) அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

குறிப்பு: குடும்ப சைலோமிக்ரோனேமியா நோய்க்குறி (எஃப்சிஎஸ்) உள்ள வயது வந்த நோயாளிகளுக்கு கட்டுப்படுத்தப்பட்ட உணவுக்கு ஒரு துணை சிகிச்சையாக.

குறிப்புகள்: Waylivra என்பது ஆன்டிசென்ஸ் ஒலிகோநியூக்ளியோடைடு மருந்து, இது உலகில் FCS சிகிச்சைக்காக அங்கீகரிக்கப்பட்ட முதல் மருந்து ஆகும்.

(12) லெக்வியோ

நிறுவனம்: நோவார்டிஸால் உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைக்கான நேரம்: டிசம்பர் 2020 இல் EU ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: வயது வந்தோருக்கான முதன்மை ஹைபர்கொலெஸ்டிரோலீமியா (ஹெட்டோரோசைகஸ் குடும்ப மற்றும் குடும்பம் அல்லாத) அல்லது கலப்பு டிஸ்லிபிடெமியா சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: Leqvio என்பது PCSK9 mRNA ஐ குறிவைக்கும் ஒரு siRNA மருந்து.இது உலகின் முதல் கொலஸ்ட்ரால்-குறைக்கும் (LDL-C) siRNA சிகிச்சை ஆகும்.நிர்வாகத்தின் முறை தோலடி ஊசி ஆகும்.மருந்து ஆர்என்ஏ குறுக்கீடு மூலம் PCSK9 புரத அளவைக் குறைக்கிறது, இது LDL-C அளவைக் குறைக்கிறது.ஸ்டேடின்களின் அதிகபட்ச சகிப்புத்தன்மை டோஸ்கள் இருந்தபோதிலும், LDL-C அளவை இலக்கு நிலைக்குக் குறைக்க முடியாத நோயாளிகளில் Leqvio LDL-C ஐ தோராயமாக 50% குறைக்க முடியும் என்று மருத்துவத் தகவல்கள் காட்டுகின்றன.

(13) ஆக்ஸ்லுமோ

நிறுவனம்: Alnylam Pharmaceuticals ஆல் உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைக்கான நேரம்: நவம்பர் 2020 இல் ஐரோப்பிய ஒன்றியத்தால் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: முதன்மை ஹைபராக்ஸலூரியா வகை 1 (PH1) சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: Oxlumo என்பது ஹைட்ராக்ஸி அமில ஆக்சிடேஸ் 1 (HAO1) ​​mRNA ஐ குறிவைக்கும் ஒரு siRNA மருந்து ஆகும், இது தோலடியாக நிர்வகிக்கப்படுகிறது.அல்னிலாமின் சமீபத்திய மேம்படுத்தப்பட்ட உறுதிப்படுத்தல் இரசாயனமான ESC-GalNAc இணைத்தல் தொழில்நுட்பத்தைப் பயன்படுத்தி மருந்து உருவாக்கப்பட்டது, இது தோலடியாக நிர்வகிக்கப்படும் siRNAகளை அதிக நிலைத்தன்மை மற்றும் செயல்திறனுடன் செயல்படுத்துகிறது.இந்த மருந்து ஹைட்ராக்ஸி ஆசிட் ஆக்சிடேஸ் 1 (HAO1) ​​mRNA இன் சிதைவு அல்லது தடுப்பை குறிவைக்கிறது, கல்லீரலில் கிளைகோலேட் ஆக்சிடேஸின் அளவைக் குறைக்கிறது, பின்னர் ஆக்சலேட் உற்பத்திக்குத் தேவையான அடி மூலக்கூறைப் பயன்படுத்துகிறது மற்றும் நோயின் வளர்ச்சியைக் கட்டுப்படுத்தவும் நோயாளிகளின் நோய் அறிகுறிகளை மேம்படுத்தவும் ஆக்சலேட்டின் உற்பத்தியைக் குறைக்கிறது.

(14) வில்டெப்சோ

நிறுவனம்: நிப்பான் ஷின்யாகுவின் துணை நிறுவனமான NS பார்மாவால் உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைப்படுத்துவதற்கான நேரம்: ஆகஸ்ட் 2020 இல் FDA ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: எக்ஸான் 53 ஸ்கிப்பிங் மரபணுவில் டிஎம்டி மரபணு மாற்றத்துடன் டுச்சேன் தசைநார் சிதைவு (டிஎம்டி) சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: வில்டெப்சோ ஒரு பாஸ்போரோடைமைடு மார்போலினோ ஒலிகோநியூக்ளியோடைடு மருந்து.இந்த ஒலிகோநியூக்ளியோடைடு மருந்து டிஎம்டி மரபணுவின் முன்-எம்ஆர்என்ஏவின் எக்ஸான் 53 நிலையுடன் பிணைக்கப்படலாம், இதன் விளைவாக முதிர்ந்த எம்ஆர்என்ஏ உருவாகிறது.எக்ஸான் பகுதியளவு அகற்றப்பட்டு, அதன் மூலம் எம்ஆர்என்ஏ வாசிப்பு சட்டத்தை ஓரளவு சரிசெய்து, சாதாரண புரதத்தை விடக் குறைவான டிஸ்ட்ரோபினின் சில செயல்பாட்டு வடிவங்களை ஒருங்கிணைக்க நோயாளிக்கு உதவுகிறது, இதன் மூலம் நோயாளியின் அறிகுறிகளை மேம்படுத்துகிறது.

(15) அம்வுத்ரா (வுட்ரிசிரன்)

நிறுவனம்: Alnylam Pharmaceuticals ஆல் உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைக்கான நேரம்: ஜூன் 2022 இல் FDA ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: பாலிநியூரோபதியுடன் (hATTR-PN) வயது வந்தோருக்கான பரம்பரை டிரான்ஸ்தைரெடின் அமிலாய்டோசிஸ் சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: Amvuttra (Vutrisiran) என்பது டிரான்ஸ்தைரெட்டின் (ATTR) mRNA ஐ இலக்காகக் கொண்ட siRNA மருந்து ஆகும், இது தோலடி ஊசி மூலம் செலுத்தப்படுகிறது.Vutrisiran ஆனது Alnylam's Enhanced Stabilization Chemistry (ESC)-GalNAc இணைந்த விநியோக தளத்தின் அடிப்படையில் அதிகரித்த ஆற்றல் மற்றும் வளர்சிதை மாற்ற நிலைத்தன்மையுடன் வடிவமைக்கப்பட்டுள்ளது.சிகிச்சையின் ஒப்புதல் அதன் மூன்றாம் கட்ட மருத்துவ ஆய்வின் (HELIOS-A) 9-மாத தரவுகளின் அடிப்படையில் அமைந்துள்ளது, ஒட்டுமொத்த முடிவுகள் சிகிச்சையானது hATTR-PN இன் அறிகுறிகளை மேம்படுத்தியுள்ளது, 50% க்கும் அதிகமான நோயாளிகள் முன்னேற்றத்தை மாற்றியமைப்பது அல்லது நிறுத்துவது ஆகியவற்றைக் காட்டுகிறது.

4. பிற மரபணு சிகிச்சை மருந்துகள்

(1) ரெக்சின்-ஜி

நிறுவனம்: எபியஸ் பயோடெக் மூலம் உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைக்கான நேரம்: 2005 இல் பிலிப்பைன்ஸ் உணவு மற்றும் மருந்து நிர்வாகத்தால் (BFAD) அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: கீமோதெரபியை எதிர்க்கும் மேம்பட்ட புற்றுநோய்களின் சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: Rexin-G என்பது ஒரு மரபணு ஏற்றப்பட்ட நானோ துகள்கள் ஊசி.திடமான கட்டிகளை குறிப்பாக கொல்ல ரெட்ரோவைரல் வெக்டார் மூலம் சைக்ளின் ஜி1 விகாரி மரபணுவை இலக்கு செல்களில் அறிமுகப்படுத்துகிறது.நிர்வாகத்தின் முறை நரம்பு உட்செலுத்துதல் ஆகும்.மெட்டாஸ்டேடிக் புற்றுநோய் செல்களை தீவிரமாக தேடி அழிக்கும் கட்டி-இலக்கு மருந்தாக, இலக்கு உயிரியல் உட்பட பிற புற்றுநோய் மருந்துகளுக்கு எதிராக பயனற்ற நோயாளிகளுக்கு இது ஒரு குறிப்பிட்ட விளைவைக் கொண்டுள்ளது.

(2) நியோவாஸ்கல்ஜென்

நிறுவனம்: மனித ஸ்டெம் செல்கள் நிறுவனத்தால் உருவாக்கப்பட்டது.

பட்டியல் நேரம்: டிசம்பர் 7, 2011 அன்று ரஷ்யாவில் பட்டியலிட அங்கீகரிக்கப்பட்டது, பின்னர் 2013 இல் உக்ரைனில் பட்டியலிடப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: கடுமையான மூட்டு இஸ்கெமியா உட்பட புற தமனி நோய்க்கான சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: நியோவாஸ்கல்ஜென் என்பது டிஎன்ஏ பிளாஸ்மிட் அடிப்படையிலான மரபணு சிகிச்சையாகும், இதில் வாஸ்குலர் எண்டோடெலியல் வளர்ச்சி காரணி (VEGF) 165 மரபணு பிளாஸ்மிட் முதுகெலும்பில் கட்டமைக்கப்பட்டு நோயாளிகளுக்கு உட்செலுத்தப்படுகிறது.

(3) கொலேட்ஜீன்

நிறுவனம்: ஒசாகா பல்கலைக்கழகம் மற்றும் துணிகர மூலதன நிறுவனங்களால் இணைந்து உருவாக்கப்பட்டது.

பட்டியல் நேரம்: ஆகஸ்ட் 2019 இல் பட்டியலிட ஜப்பானிய சுகாதாரம், தொழிலாளர் மற்றும் நலன் அமைச்சகத்தால் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: கடுமையான கீழ் முனை இஸ்கெமியா சிகிச்சை.

குறிப்புகள்: கொலேட்ஜீன் என்பது பிளாஸ்மிட் அடிப்படையிலான மரபணு சிகிச்சை ஆகும், இது AnGes ஆல் தயாரிக்கப்பட்ட முதல் ஜப்பானிய மரபணு சிகிச்சை மருந்து ஆகும்.இந்த மருந்தின் முக்கிய கூறு மனித ஹெபடோசைட் வளர்ச்சி காரணியின் (HGF) மரபணு வரிசையைக் கொண்ட ஒரு நிர்வாண பிளாஸ்மிட் ஆகும்.மருந்து கீழ் மூட்டுகளின் தசைகளுக்குள் செலுத்தப்பட்டால், வெளிப்படுத்தப்பட்ட HGF அடைக்கப்பட்ட இரத்த நாளங்களைச் சுற்றி புதிய இரத்த நாளங்களை உருவாக்குவதை ஊக்குவிக்கும்.மருத்துவ பரிசோதனைகள் புண்களை மேம்படுத்துவதில் அதன் செயல்திறனை உறுதிப்படுத்தியுள்ளன.

முடிவு