• முகநூல்
  • இணைக்கப்பட்ட
  • வலைஒளி

ஆதாரம்: WuXi AppTec

 

சமீபத்திய ஆண்டுகளில், ஆர்என்ஏ சிகிச்சையின் துறையானது ஒரு வெடிக்கும் போக்கைக் காட்டியுள்ளது-கடந்த 5 ஆண்டுகளில் மட்டும், 11 RNA சிகிச்சைகள் FDA ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்டுள்ளன, மேலும் இந்த எண்ணிக்கை ஏற்கனவே அங்கீகரிக்கப்பட்ட RNA சிகிச்சைகளின் தொகையை விட அதிகமாகும்!பாரம்பரிய சிகிச்சைகளுடன் ஒப்பிடும்போது, ​​இலக்கின் மரபணு வரிசை அறியப்படும் வரை, அதிக வெற்றி விகிதத்துடன் இலக்கு வைத்திய சிகிச்சைகளை ஆர்என்ஏ சிகிச்சை விரைவாக உருவாக்க முடியும்.மறுபுறம், பெரும்பாலான RNA சிகிச்சைகள் இன்னும் அரிதான நோய்களுக்கு சிகிச்சை அளிக்க மட்டுமே கிடைக்கின்றன, மேலும் இத்தகைய சிகிச்சைகளின் வளர்ச்சி இன்னும் சிகிச்சையின் ஆயுள், பாதுகாப்பு மற்றும் பிரசவம் ஆகியவற்றின் அடிப்படையில் பல சவால்களை எதிர்கொள்கிறது.இன்றைய கட்டுரையில், திWuXi AppTec இன் உள்ளடக்கக் குழு கடந்த ஆண்டில் RNA சிகிச்சைத் துறையில் ஏற்பட்ட முன்னேற்றத்தை மதிப்பாய்வு செய்யும், மேலும் இந்த வளர்ந்து வரும் துறையின் எதிர்காலத்தை வாசகர்களுடன் எதிர்நோக்கும்.

கடந்த 5 ஆண்டுகளில் 11 RNA சிகிச்சைகள் அல்லது தடுப்பூசிகள் FDA ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்டுள்ளன

▲ கடந்த 5 ஆண்டுகளில் 11 RNA சிகிச்சைகள் அல்லது தடுப்பூசிகள் FDA ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்டுள்ளன

அரிதான நோய்கள் முதல் பொதுவான நோய்கள் வரை, அதிக பூக்கள் பூக்கும்

 

புதிய கிரீடம் தொற்றுநோய்களில், எம்ஆர்என்ஏ தடுப்பூசி எங்கும் இல்லாமல் பிறந்தது மற்றும் தொழில்துறையில் இருந்து பரவலான கவனத்தைப் பெற்றது.பிறகுதொற்று நோய் தடுப்பூசிகளின் வளர்ச்சியில் முன்னேற்றம், mRNA தொழில்நுட்பம் எதிர்கொள்ளும் மற்றொரு பெரிய சவால், மேலும் நோய்களுக்கான சிகிச்சை மற்றும் தடுப்புக்கான பயன்பாட்டின் நோக்கத்தை விரிவுபடுத்துவதாகும்.
அவர்களில்,தனிப்பட்ட புற்றுநோய் தடுப்பூசிகள் mRNA தொழில்நுட்பத்தின் ஒரு முக்கியமான பயன்பாட்டுத் துறையாகும், மேலும் இந்த ஆண்டு பல புற்றுநோய் தடுப்பூசிகளின் நேர்மறையான மருத்துவ முடிவுகளையும் நாங்கள் கண்டோம்.இம்மாதத்தில்தான், மாடர்னா மற்றும் மெர்க் இணைந்து உருவாக்கிய தனிப்பட்ட புற்றுநோய் தடுப்பூசி, பிடி-1 இன்ஹிபிட்டர் கீட்ருடாவுடன் இணைந்து,ஆபத்தை குறைத்தது44% (கீத்ருடா மோனோதெரபியுடன் ஒப்பிடும்போது) முழுமையான கட்டியை அகற்றிய பிறகு நிலை III மற்றும் IV மெலனோமா நோயாளிகளுக்கு மீண்டும் நிகழும் அல்லது இறப்பு.எம்ஆர்என்ஏ புற்றுநோய் தடுப்பூசி, ரேண்டம் செய்யப்பட்ட மருத்துவ பரிசோதனையில் மெலனோமா சிகிச்சையில் செயல்திறனைக் காட்டுவது இதுவே முதல் முறை என்று செய்திக்குறிப்பு சுட்டிக்காட்டியது, இது எம்ஆர்என்ஏ புற்றுநோய் தடுப்பூசிகளின் வளர்ச்சியில் ஒரு முக்கிய நிகழ்வாகும்.
கூடுதலாக, எம்ஆர்என்ஏ தடுப்பூசிகள் செல் சிகிச்சையின் சிகிச்சை விளைவை மேம்படுத்தலாம்.எடுத்துக்காட்டாக, பயோஎன்டெக் மேற்கொண்ட ஆய்வில், நோயாளிகள் முதலில் குறைந்த அளவு CLDN6-இலக்கு CAR-T சிகிச்சையை உட்செலுத்தினால்BNT211, பின்னர் ஒரு mRNA தடுப்பூசி என்கோடிங் CLDN6 மூலம் செலுத்தப்பட்டது, அவை ஆன்டிஜென் வழங்கும் செல்களின் மேற்பரப்பில் CLDN6 ஐ வெளிப்படுத்துவதன் மூலம் விவோவில் CAR-T செல்களைத் தூண்டலாம்.பெருக்கம், அதன் மூலம் புற்றுநோய் எதிர்ப்பு விளைவை மேம்படுத்துகிறது.கூட்டு சிகிச்சையைப் பெற்ற 5 நோயாளிகளில் 4 பேர் பகுதியளவு பதிலை அல்லது 80% அடைந்ததாக ஆரம்ப முடிவுகள் காட்டுகின்றன.

எம்ஆர்என்ஏ சிகிச்சைக்கு கூடுதலாக, ஒலிகோநியூக்ளியோடைடு சிகிச்சை மற்றும் ஆர்என்ஏஐ சிகிச்சை ஆகியவை நோய்களின் நோக்கத்தை விரிவுபடுத்துவதில் நல்ல முடிவுகளை அடைந்துள்ளன.நாள்பட்ட ஹெபடைடிஸ் பி சிகிச்சையில், கிட்டத்தட்ட 30% நோயாளிகள் ஹெபடைடிஸ் பி மேற்பரப்பு ஆன்டிஜென் மற்றும் ஹெபடைடிஸ் பி வைரஸ் டிஎன்ஏவை விவோவில் ஆன்டிசென்ஸ் ஒலிகோநியூக்ளியோடைடு சிகிச்சையைப் பயன்படுத்திய பிறகு கண்டறிய முடியவில்லை.bepirovirsen GSK மற்றும் Ionis இணைந்து உருவாக்கியது24 வாரங்களுக்கு.சில நோயாளிகளில், சிகிச்சையை நிறுத்திய 24 வாரங்களுக்குப் பிறகும், ஹெபடைடிஸ் பி இன் இந்த குறிப்பான்கள் உடலில் இன்னும் கண்டறியப்படவில்லை.
தற்செயலாக, RNAi சிகிச்சைVir Biotechnology மற்றும் Alnylam இணைந்து உருவாக்கிய VIR-2218இன்டர்ஃபெரான் α உடன், மற்றும் 2 ஆம் கட்ட மருத்துவ பரிசோதனைகளில், நாள்பட்ட ஹெபடைடிஸ் பி நோயாளிகளில் சுமார் 30% பேர் ஹெபடைடிஸ் பி சர்ஃபேஸ் ஆன்டிஜென் (HBsAg) கண்டறியத் தவறிவிட்டனர்.கூடுதலாக, இந்த நோயாளிகள் ஹெபடைடிஸ் பி புரதத்திற்கு எதிரான ஆன்டிபாடிகளை உருவாக்கினர், இது ஒரு நேர்மறையான நோயெதிர்ப்பு அமைப்பு பதிலைக் காட்டுகிறது.இந்த முடிவுகளை ஒன்றாக எடுத்துக்கொண்டால், ஹெபடைடிஸ் பிக்கான செயல்பாட்டு சிகிச்சைக்கு ஆர்என்ஏ சிகிச்சை முக்கியமாக இருக்கலாம் என்று தொழில்துறை சுட்டிக்காட்டுகிறது.
இது பொதுவான நோய்களுக்கான RNA சிகிச்சையின் தொடக்கமாக இருக்கலாம்.Alnylam இன் R&D பைப்லைன் படி, உயர் இரத்த அழுத்தம், அல்சைமர் நோய் மற்றும் ஆல்கஹால் அல்லாத ஸ்டீடோஹெபடைடிஸ் சிகிச்சைக்கான RNAi சிகிச்சைகளையும் இது உருவாக்குகிறது, மேலும் எதிர்காலத்தை எதிர்நோக்குவது மதிப்பு.

ஆர்.என்.ஏ சிகிச்சை விநியோகத்தின் தடையை உடைத்தல்

 

ஆர்என்ஏ சிகிச்சையின் விநியோகம் அதன் பயன்பாட்டைக் கட்டுப்படுத்தும் இடையூறுகளில் ஒன்றாகும்.கல்லீரலைத் தவிர உறுப்புகள் மற்றும் திசுக்களுக்கு குறிப்பாக ஆர்என்ஏ சிகிச்சையை வழங்க விஞ்ஞானிகள் பல்வேறு தொழில்நுட்பங்களை உருவாக்கி வருகின்றனர்.
திசு-குறிப்பிட்ட மூலக்கூறுகளுடன் சிகிச்சை ஆர்என்ஏக்களை "பிணைத்தல்" சாத்தியமான முறைகளில் ஒன்றாகும்.எடுத்துக்காட்டாக, Avidity Biosciences சமீபத்தில் அதன் தொழில்நுட்ப தளம் ஒலிகோநியூக்ளியோடைட்களுக்கு மோனோக்ளோனல் ஆன்டிபாடிகளை இணைக்க முடியும் என்று அறிவித்தது.siRNAகளை திறம்பட பிணைக்கிறது.எலும்பு தசைக்கு அனுப்பப்பட்டது.ஆர்.என்.ஏ சிகிச்சை துறையில் ஒரு பெரிய திருப்புமுனையாக இருக்கும் siRNA வெற்றிகரமாக இலக்காகி மனித தசை திசுக்களுக்கு வழங்கப்படுவது இதுவே முதல் முறை என்று செய்திக்குறிப்பு சுட்டிக்காட்டியுள்ளது.

 கடந்த 5 ஆண்டுகளில் 11 RNA சிகிச்சைகள் அல்லது தடுப்பூசிகள் FDA ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்டுள்ளன-1

பட ஆதாரம்: 123RF

ஆன்டிபாடி கான்ஜுகேஷன் டெக்னாலஜிக்கு கூடுதலாக, லிப்பிட் நானோ துகள்களை (எல்என்பி) உருவாக்கும் பல நிறுவனங்களும் அத்தகைய கேரியர்களை "மேம்படுத்துகின்றன".உதாரணத்திற்கு, ரீகோட் சிகிச்சைநுரையீரல், மண்ணீரல், கல்லீரல் மற்றும் பிற உறுப்புகளுக்கு பல்வேறு வகையான ஆர்.என்.ஏ சிகிச்சையை வழங்க அதன் தனித்துவமான தேர்ந்தெடுக்கப்பட்ட உறுப்பு இலக்கு LNP தொழில்நுட்பத்தை (SORT) பயன்படுத்துகிறது.இந்த ஆண்டு, ஃபைசர், பேயர், அம்ஜென், சனோஃபி மற்றும் பிற பெரிய மருந்து நிறுவனங்களின் துணிகர மூலதனத் துறைகள் முதலீட்டில் பங்குபெறும் வகையில், 200 மில்லியன் அமெரிக்க டாலர் தொடர் B சுற்று நிதியுதவியை நிறைவு செய்வதாக நிறுவனம் அறிவித்தது.Kernal Biologics, இந்த ஆண்டு தொடர் A நிதியுதவியில் $25 மில்லியனைப் பெற்றது, கல்லீரலில் சேராத LNP களையும் உருவாக்குகிறது, ஆனால் மூளை அல்லது குறிப்பிட்ட கட்டிகள் போன்ற இலக்கு செல்களுக்கு mRNA ஐ வழங்க முடியும்.
ஆர்பிட்டல் தெரபியூட்டிக்ஸ், இந்த ஆண்டு அறிமுகமானது, ஆர்என்ஏ சிகிச்சையின் விநியோகத்தை ஒரு முக்கிய வளர்ச்சி திசையாக எடுத்துக்கொள்கிறது.ஆர்என்ஏ தொழில்நுட்பம் மற்றும் விநியோக வழிமுறைகளை ஒருங்கிணைப்பதன் மூலம், புதுமையான ஆர்என்ஏ சிகிச்சை முறைகளின் நிலைத்தன்மை மற்றும் அரை ஆயுளை நீட்டிக்க மற்றும் பல்வேறு செல் மற்றும் திசு வகைகளுக்கு அவற்றை வழங்கக்கூடிய தனித்துவமான ஆர்என்ஏ தொழில்நுட்ப தளத்தை உருவாக்க நிறுவனம் எதிர்பார்க்கிறது.

ஒரு புதிய வகை RNA சிகிச்சை வரலாற்று தருணத்தில் வெளிப்படுகிறது

இந்த ஆண்டு டிசம்பர் 21 வரை, RNA சிகிச்சைத் துறையில், 30 அதிநவீன நிறுவனங்களை உள்ளடக்கிய 31 ஆரம்ப-நிலை நிதி நிகழ்வுகள் (கட்டுரையின் முடிவில் உள்ள முறையைப் பார்க்கவும்), 30 அதிநவீன நிறுவனங்களை உள்ளடக்கியது (ஒரு நிறுவனம் இரண்டு முறை நிதியுதவி பெற்றது), மொத்த நிதித் தொகை 1.74 பில்லியன் அமெரிக்க டாலர்கள்.இந்த நிறுவனங்களின் பகுப்பாய்வு, RNA சிகிச்சையின் பல சவால்களை தீர்க்கும் என்று எதிர்பார்க்கப்படும் அதிநவீன நிறுவனங்களைப் பற்றி முதலீட்டாளர்கள் அதிக நம்பிக்கையுடன் இருப்பதாகக் காட்டுகிறது, ஆர்.என்.ஏ சிகிச்சையின் திறனை முழுமையாக உணர்ந்து அதிக நோயாளிகளுக்குப் பயனளிக்கும்.
முற்றிலும் புதிய வகை RNA சிகிச்சை முறைகளை உருவாக்கி வரும் நிறுவனங்கள் உள்ளன.பாரம்பரிய ஒலிகோநியூக்ளியோடைடுகள், ஆர்என்ஏஐ அல்லது எம்ஆர்என்ஏ போலல்லாமல், இந்த நிறுவனங்களால் உருவாக்கப்பட்ட புதிய வகை ஆர்என்ஏ மூலக்கூறுகள் தற்போதுள்ள சிகிச்சை முறைகளின் தடையை உடைக்கும் என்று எதிர்பார்க்கப்படுகிறது.
தொழில்துறையின் ஹாட் ஸ்பாட்களில் வட்ட ஆர்என்ஏ ஒன்றாகும்.லீனியர் எம்ஆர்என்ஏ உடன் ஒப்பிடும்போது, ​​ஆர்னா தெரபியூட்டிக்ஸ் எனப்படும் அதிநவீன நிறுவனத்தால் உருவாக்கப்பட்ட வட்ட ஆர்என்ஏ தொழில்நுட்பம், உள்ளார்ந்த நோயெதிர்ப்பு அமைப்பு மற்றும் எக்ஸோநியூக்லீஸ்களால் அங்கீகரிக்கப்படுவதைத் தவிர்க்கலாம், இது நோயெதிர்ப்பு சக்தியைக் கணிசமாகக் குறைப்பது மட்டுமல்லாமல், அதிக நிலைத்தன்மையையும் கொண்டுள்ளது.கூடுதலாக, நேரியல் ஆர்.என்.ஏ உடன் ஒப்பிடும்போது, ​​வட்ட ஆர்.என்.ஏவின் மடிந்த அமைப்பு சிறியது, மேலும் அதிக வட்ட ஆர்.என்.ஏ.வை அதே எல்.என்.பி உடன் ஏற்றலாம், ஆர்.என்.ஏ சிகிச்சையின் விநியோகத் திறனை மேம்படுத்துகிறது.இந்த அம்சங்கள் ஆர்.என்.ஏ சிகிச்சை முறைகளின் ஆற்றல் மற்றும் நீடித்த தன்மையை மேம்படுத்த உதவும்.
இந்த ஆண்டு, நிறுவனம் US$221 மில்லியன் சீரிஸ் B சுற்று நிதியுதவியை நிறைவு செய்தது, மேலும் ஒரு ஆராய்ச்சி மற்றும்மெர்க்குடன் 3.5 பில்லியன் அமெரிக்க டாலர்கள் வரையிலான வளர்ச்சி ஒத்துழைப்பு.கூடுதலாக, Orna விலங்குகளில் CAR-T சிகிச்சையை நேரடியாக உருவாக்க வட்ட ஆர்என்ஏவைப் பயன்படுத்துகிறது.கருத்து.
வட்ட ஆர்என்ஏவைத் தவிர, சுய-பெருக்கி எம்ஆர்என்ஏ (சம்ஆர்என்ஏக்கள்) தொழில்நுட்பமும் முதலீட்டாளர்களால் விரும்பப்படுகிறது.இந்த தொழில்நுட்பம் ஆர்என்ஏ வைரஸ்களின் சுய-பெருக்க பொறிமுறையை அடிப்படையாகக் கொண்டது, இது சைட்டோபிளாஸில் உள்ள சாம்ஆர்என்ஏ வரிசைகளின் பிரதிபலிப்பைத் தூண்டுகிறது, எம்ஆர்என்ஏ சிகிச்சையின் வெளிப்பாடு இயக்கவியலை நீடிக்கிறது, அதன் மூலம் நிர்வாகத்தின் அதிர்வெண் குறைக்கிறது.பாரம்பரிய லீனியர் எம்ஆர்என்ஏ உடன் ஒப்பிடும்போது, ​​சாம்ஆர்என்ஏ, ஏறத்தாழ 10 மடங்கு குறைந்த அளவுகளில் இதேபோன்ற புரத வெளிப்பாடு நிலைகளை பராமரிக்க முடியும்.இந்த ஆண்டு, இந்தத் துறையின் வளர்ச்சியில் கவனம் செலுத்தும் RNAimmune, தொடர் A நிதியுதவியில் US$27 மில்லியன் பெற்றது.
டிஆர்என்ஏ தொழில்நுட்பம் எதிர்பார்க்கப்படுகிறது.tRNA அடிப்படையிலான சிகிச்சையானது செல் புரதத்தை உருவாக்கும் போது தவறான ஸ்டாப் கோடானை "புறக்கணிக்க" முடியும், இதனால் சாதாரண முழு நீள புரதம் உற்பத்தி செய்யப்படுகிறது.தொடர்புடைய நோய்களைக் காட்டிலும் குறைவான வகையான ஸ்டாப் கோடான்கள் இருப்பதால், tRNA சிகிச்சையானது பல நோய்களுக்கு சிகிச்சையளிக்கக்கூடிய ஒரு சிகிச்சையை உருவாக்கும் திறனைக் கொண்டுள்ளது.இந்த ஆண்டு, tRNA சிகிச்சையில் கவனம் செலுத்தும் hC Bioscience, தொடர் A நிதியில் மொத்தம் US$40 மில்லியன் திரட்டியுள்ளது.

Eபைலோக்

வளர்ந்து வரும் சிகிச்சை மாதிரியாக, RNA சிகிச்சையானது சமீபத்திய ஆண்டுகளில் விரைவான வளர்ச்சியை அடைந்துள்ளது, மேலும் பல சிகிச்சைகள் அங்கீகரிக்கப்பட்டுள்ளன.தொழில்துறையின் சமீபத்திய வளர்ச்சிகளில் இருந்து, அதிநவீன RNA சிகிச்சைகள், இத்தகைய சிகிச்சைகள் சிகிச்சையளிக்கக்கூடிய நோய்களின் வரம்பை விரிவுபடுத்துகின்றன, இலக்கு பிரசவத்தில் பல்வேறு இடையூறுகளைக் கடந்து, புதிய RNA மூலக்கூறுகளை உருவாக்கி, செயல்திறன் மற்றும் நீடித்து நிலைத்தன்மையின் அடிப்படையில் தற்போதுள்ள சிகிச்சைகளின் வரம்புகளை சமாளிக்கின்றன.பல சவால்கள்.ஆர்என்ஏ சிகிச்சையின் இந்த புதிய சகாப்தத்தில், இந்த அதிநவீன நிறுவனங்கள் அடுத்த சில ஆண்டுகளில் தொழில்துறையின் மையமாக மாறக்கூடும்.

 

தொடர்புடைய தயாரிப்புகள்:

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-taqman-product/

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-direct-rt-qpcr-series/


இடுகை நேரம்: டிசம்பர்-27-2022