• முகநூல்
  • இணைக்கப்பட்ட
  • வலைஒளி

மரபணுக்கள் பண்புகளை கட்டுப்படுத்தும் அடிப்படை மரபணு அலகுகள்.சில வைரஸ்களின் மரபணுக்களைத் தவிர, அவை ஆர்என்ஏவால் ஆனது, பெரும்பாலான உயிரினங்களின் மரபணுக்கள் டிஎன்ஏவால் ஆனவை..உயிரினங்களின் பெரும்பாலான நோய்கள் மரபணுக்களுக்கும் சுற்றுச்சூழலுக்கும் இடையிலான தொடர்புகளால் ஏற்படுகின்றன.மரபணு சிகிச்சை அடிப்படையில் பல நோய்களைக் குணப்படுத்தலாம் அல்லது தணிக்கலாம்.மருத்துவம் மற்றும் மருந்தியல் துறையில் மரபணு சிகிச்சை ஒரு புரட்சியாக கருதப்படுகிறது.பரந்த பொருளில் மரபணு சிகிச்சை மருந்துகள் DNA-மாற்றியமைக்கப்பட்ட டிஎன்ஏ மருந்துகள் (வைரஸ் வெக்டர்களை அடிப்படையாகக் கொண்ட விவோ மரபணு சிகிச்சை மருந்துகள், விட்ரோ மரபணு சிகிச்சை மருந்துகள், நிர்வாண பிளாஸ்மிட் மருந்துகள் போன்றவை) மற்றும் ஆர்என்ஏ மருந்துகள் (ஆன்டிசென்ஸ் ஒலிகோநியூக்ளியோடைடு மருந்துகள், siRNA மருந்துகள் மற்றும் mRNA மரபணு சிகிச்சை போன்றவை);குறுகிய உணர்வு மரபணு சிகிச்சை மருந்துகள் முக்கியமாக பிளாஸ்மிட் டிஎன்ஏ மருந்துகள், வைரஸ் வெக்டர்களை அடிப்படையாகக் கொண்ட மரபணு சிகிச்சை மருந்துகள், பாக்டீரியா வெக்டார்களை அடிப்படையாகக் கொண்ட மரபணு சிகிச்சை மருந்துகள், மரபணு எடிட்டிங் அமைப்புகள் மற்றும் விட்ரோ மரபணு மாற்றத்திற்கான செல் சிகிச்சை மருந்துகள் ஆகியவை அடங்கும்.பல ஆண்டுகள் கடினமான வளர்ச்சிக்குப் பிறகு, மரபணு சிகிச்சை மருந்துகள் ஊக்கமளிக்கும் மருத்துவ முடிவுகளை அடைந்துள்ளன.(டிஎன்ஏ தடுப்பூசிகள் மற்றும் எம்ஆர்என்ஏ தடுப்பூசிகளைக் கணக்கிடவில்லை) தற்போது, ​​உலகில் 45 மரபணு சிகிச்சை மருந்துகள் சந்தைப்படுத்த அனுமதிக்கப்பட்டுள்ளன.இந்த ஆண்டு சந்தைப்படுத்துவதற்கு மொத்தம் 9 மரபணு சிகிச்சைகள் அங்கீகரிக்கப்பட்டுள்ளன, இதில் 7 மரபணு சிகிச்சைகள் இந்த ஆண்டு முதல் முறையாக சந்தைப்படுத்துவதற்கு அங்கீகரிக்கப்பட்டுள்ளன, அதாவது: CARVYKTI, Amvuttra, Upstaza, Roctavian, Hemgenix, Adstiladrin மற்றும் Ebvallo, (குறிப்பு: மற்ற இரண்டும் இந்த ஆண்டு அமெரிக்காவில் அங்கீகரிக்கப்பட்டது. ஆகஸ்ட் 2022 இல் யுனைடெட் ஸ்டேட்ஸில் சந்தைப்படுத்துவதற்காக FDA ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்டது, மேலும் 2019 இல் ஐரோப்பிய ஒன்றியத்தால் சந்தைப்படுத்துவதற்கு அங்கீகரிக்கப்பட்டது; .) மேலும் மேலும் மரபணு சிகிச்சை தயாரிப்புகள் மற்றும் மரபணு சிகிச்சை தொழில்நுட்பத்தின் விரைவான வளர்ச்சியுடன், மரபணு சிகிச்சையானது விரைவான வளர்ச்சியின் காலகட்டத்தை அறிமுகப்படுத்த உள்ளது.

மரபணு சிகிச்சை

மரபணு சிகிச்சையின் வகைப்பாடு (பட ஆதாரம்: பயோ-மேட்ரிக்ஸ்)

இந்தக் கட்டுரை 45 மரபணு சிகிச்சைகளை (டிஎன்ஏ தடுப்பூசிகள் மற்றும் எம்ஆர்என்ஏ தடுப்பூசிகள் தவிர்த்து) பட்டியலிடுகிறது.

1. இன் விட்ரோ மரபணு சிகிச்சை

(1) ஸ்ட்ரிம்வெலிஸ்

நிறுவனம்: GlaxoSmithKline (GSK) மூலம் உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைப்படுத்துவதற்கான நேரம்: இது மே 2016 இல் ஐரோப்பிய ஒன்றியத்தால் சந்தைப்படுத்துவதற்கு அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: கடுமையான ஒருங்கிணைந்த நோயெதிர்ப்பு குறைபாடு (SCID) சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: இந்த சிகிச்சையின் பொதுவான செயல்முறை முதலில் நோயாளியின் சொந்த ஹீமாடோபாய்டிக் ஸ்டெம் செல்களைப் பெற்று, அவற்றை விட்ரோவில் விரிவுபடுத்தி வளர்ப்பது, பின்னர் ரெட்ரோவைரஸைப் பயன்படுத்தி செயல்பாட்டு ADA (அடினோசின் டீமினேஸ்) மரபணு நகலை ஹீமாடோபாய்டிக் ஸ்டெம் செல்களில் அறிமுகப்படுத்தி, இறுதியாக மாற்றியமைக்கப்பட்ட ஹீமாடோபாய்டிக் ஸ்டெம்செல்களுக்குள் செலுத்தப்படுகிறது.ஸ்ட்ரிம்வெலிஸுடன் சிகிச்சையளிக்கப்பட்ட ADA-SCID நோயாளிகளின் 3 வருட உயிர்வாழ்வு விகிதம் 100% என்று மருத்துவ முடிவுகள் காட்டுகின்றன.

(2) Zalmoxis

நிறுவனம்: இத்தாலி MolMed நிறுவனம் தயாரித்தது.

சந்தைக்கான நேரம்: 2016 இல் ஐரோப்பிய ஒன்றியத்திடம் இருந்து நிபந்தனைக்குட்பட்ட சந்தைப்படுத்தல் அங்கீகாரம் பெறப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: ஹெமாட்டோபாய்டிக் ஸ்டெம் செல் மாற்று அறுவை சிகிச்சைக்குப் பிறகு நோயாளிகளின் நோயெதிர்ப்பு மண்டலத்தின் துணை சிகிச்சைக்கு இது பயன்படுத்தப்படுகிறது.

குறிப்புகள்: Zalmoxis என்பது ரெட்ரோவைரல் வெக்டார்களால் மாற்றியமைக்கப்பட்ட ஒரு அலோஜெனிக் டி செல் தற்கொலை மரபணு நோயெதிர்ப்பு சிகிச்சை ஆகும்.இந்த முறை அலோஜெனிக் டி செல்களை மரபணு மாற்ற ரெட்ரோவைரல் திசையன்களைப் பயன்படுத்துகிறது, இதனால் மரபணு மாற்றப்பட்ட டி செல்கள் 1NGFR மற்றும் HSV-TK Mut2 தற்கொலை மரபணுக்களை வெளிப்படுத்தும் வகையில், எந்த நேரத்திலும் டி செல்களைக் கொல்ல கான்சிக்ளோவிர் (கான்சிக்ளோவிர்) மருந்துகளைப் பயன்படுத்த அனுமதிக்கிறது. .

(3) இன்வோசா-கே

நிறுவனம்: TissueGene (KolonTissueGene) மூலம் உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைக்கான நேரம்: ஜூலை 2017 இல் தென் கொரியாவில் பட்டியலிட அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: சிதைந்த முழங்கால் மூட்டுவலி சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: இன்வோசா-கே என்பது மனித காண்டிரோசைட்டுகளை உள்ளடக்கிய ஒரு அலோஜெனிக் செல் மரபணு சிகிச்சை ஆகும்.அலோஜெனிக் செல்கள் விட்ரோவில் மரபணு ரீதியாக மாற்றியமைக்கப்படுகின்றன, மேலும் மாற்றியமைக்கப்பட்ட செல்கள் உள்-மூட்டு ஊசிக்குப் பிறகு மாற்றும் வளர்ச்சி காரணி β1 (TGF-β1) ஐ வெளிப்படுத்தலாம் மற்றும் சுரக்க முடியும்.β1), இதன் மூலம் கீல்வாதத்தின் அறிகுறிகளை மேம்படுத்துகிறது.இன்வோசா-கே முழங்கால் மூட்டுவலியை கணிசமாக மேம்படுத்தும் என்று மருத்துவ முடிவுகள் காட்டுகின்றன.கொரிய உணவு மற்றும் மருந்து நிர்வாகத்தால் இது 2019 இல் திரும்பப் பெறப்பட்டது, ஏனெனில் உற்பத்தியாளர் பயன்படுத்திய பொருட்களை தவறாகப் பெயரிட்டார்.

(4) Zynteglo

நிறுவனம்: புளூபேர்ட் பயோவால் ஆராய்ச்சி செய்யப்பட்டு உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைப்படுத்துவதற்கான நேரம்: 2019 இல் சந்தைப்படுத்துவதற்காக ஐரோப்பிய ஒன்றியத்தால் அங்கீகரிக்கப்பட்டது மற்றும் ஆகஸ்ட் 2022 இல் அமெரிக்காவில் சந்தைப்படுத்துவதற்காக FDA ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: இரத்தமாற்றம் சார்ந்த β-தலசீமியா சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: Zynteglo என்பது லென்டிவைரல் இன் விட்ரோ மரபணு சிகிச்சை ஆகும், இது சாதாரண β-குளோபின் மரபணுவின் (βA-T87Q-குளோபின் ஜீன்) செயல்பாட்டு நகலை நோயாளியிடமிருந்து லென்டிவைரல் வெக்டார் மூலம் எடுக்கப்பட்ட ஹெமாட்டோபாய்டிக் ஸ்டெம் செல்களில் அறிமுகப்படுத்துகிறது.நோயாளிக்கு ஒரு சாதாரண βA-T87Q-குளோபின் மரபணு இருந்தால், அவர்கள் சாதாரண HbAT87Q புரதத்தை உருவாக்கலாம், இது இரத்தமாற்றத்தின் தேவையை திறம்பட குறைக்கலாம் அல்லது அகற்றலாம்.இது 12 வயது மற்றும் அதற்கு மேற்பட்ட நோயாளிகளுக்கு வாழ்நாள் முழுவதும் இரத்தமாற்றம் மற்றும் வாழ்நாள் முழுவதும் மருந்துகளை மாற்ற வடிவமைக்கப்பட்ட ஒரு முறை சிகிச்சையாகும்.

(5) ஸ்கைசோனா

நிறுவனம்: புளூபேர்ட் பயோவால் ஆராய்ச்சி செய்யப்பட்டு உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைப்படுத்துவதற்கான நேரம்: ஜூலை 2021 இல் சந்தைப்படுத்துவதற்காக ஐரோப்பிய ஒன்றியத்தால் அங்கீகரிக்கப்பட்டது மற்றும் செப்டம்பர் 2022 இல் அமெரிக்காவில் சந்தைப்படுத்துவதற்காக FDA ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: ஆரம்பகால பெருமூளை அட்ரினோலூகோடிஸ்ட்ரோபி (CALD) சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: ஸ்கைசோனா மரபணு சிகிச்சையானது ஆரம்ப நிலை பெருமூளை அட்ரினோலூகோடிஸ்ட்ரோபி (CALD) சிகிச்சைக்காக அங்கீகரிக்கப்பட்ட ஒரே ஒரு முறை மரபணு சிகிச்சையாகும்.ஸ்கைசோனா (எலிவால்டோஜீன் ஆட்டோடெம்செல், லென்டி-டி) என்பது லென்டி-டி இன் விட்ரோ மரபணு சிகிச்சையில் ஹெமாட்டோபாய்டிக் ஸ்டெம் செல் லென்டிவைரல் ஆகும்.சிகிச்சையின் பொதுவான செயல்முறை பின்வருமாறு: தன்னியக்க ஹெமாட்டோபாய்டிக் ஸ்டெம் செல்கள் நோயாளியிடமிருந்து எடுக்கப்பட்டு, மனித ABCD1 மரபணுவை விட்ரோவில் கொண்டு செல்லும் லென்டிவைரஸ் மூலம் கடத்தப்பட்டு மாற்றியமைக்கப்பட்டு, பின்னர் நோயாளிக்கு மீண்டும் செலுத்தப்படுகிறது.இது 18 வயதிற்குட்பட்ட நோயாளிகளுக்கு சிகிச்சையளிக்கப் பயன்படுகிறது, ABCD1 மரபணு மாற்றங்களைச் சுமந்துகொண்டு, CALD.

(6) கிம்ரியா

நிறுவனம்: நோவார்டிஸால் உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைப்படுத்துவதற்கான நேரம்: ஆகஸ்ட் 2017 இல் சந்தைப்படுத்துவதற்காக FDA ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: முன்னோடியான பி-செல் அக்யூட் லிம்போபிளாஸ்டிக் லுகேமியா (எல்எல்) மற்றும் மறுபிறப்பு மற்றும் பயனற்ற டிஎல்பிசிஎல் சிகிச்சை.

குறிப்புகள்: கிம்ரியா ஒரு லென்டிவைரல் இன் விட்ரோ ஜீன் தெரபி மருந்து ஆகும், இது உலகின் சந்தைப்படுத்துதலுக்காக அங்கீகரிக்கப்பட்ட முதல் CAR-T சிகிச்சை, CD19 ஐ இலக்காகக் கொண்டது மற்றும் 4-1BB இணை-தூண்டுதல் காரணியைப் பயன்படுத்துகிறது.இதன் விலை அமெரிக்காவில் $475,000 மற்றும் ஜப்பானில் $313,000.

(7) யெஸ்கார்டா

நிறுவனம்: கிலியட்டின் (GILD) துணை நிறுவனமான கைட் பார்மாவால் உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைக்கான நேரம்: அக்டோபர் 2017 இல் சந்தைப்படுத்துவதற்காக FDA ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்டது;Fosun Kite ஆனது கைட் பார்மாவிலிருந்து யெஸ்கார்ட்டா தொழில்நுட்பத்தை அறிமுகப்படுத்தியது மற்றும் அங்கீகாரத்தைப் பெற்ற பிறகு அதை சீனாவில் தயாரித்தது.நாட்டில் பட்டியலிட அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: மறுபிறப்பு அல்லது பயனற்ற பெரிய பி-செல் லிம்போமா சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: யெஸ்கார்டா என்பது ரெட்ரோவைரல் இன் விட்ரோ மரபணு சிகிச்சை ஆகும், இது உலகின் இரண்டாவது அங்கீகரிக்கப்பட்ட CAR-T சிகிச்சையாகும்.இது CD19 ஐ குறிவைத்து CD28 இன் காஸ்டிமுலேட்டரை ஏற்றுக்கொள்கிறது.அமெரிக்காவில் இதன் விலை $373,000.

(8) டெகார்டஸ்

நிறுவனம்: கிலியட் (GILD) ஆல் உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைப்படுத்துவதற்கான நேரம்: ஜூலை 2020 இல் சந்தைப்படுத்துவதற்காக FDA ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: மறுபிறப்பு அல்லது பயனற்ற மேன்டில் செல் லிம்போமாவுக்கு.

குறிப்புகள்: டெகார்டஸ் என்பது CD19 ஐ இலக்காகக் கொண்ட ஒரு தன்னியக்க CAR-T செல் சிகிச்சையாகும், மேலும் இது உலகில் சந்தைப்படுத்துவதற்கு அங்கீகரிக்கப்பட்ட மூன்றாவது CAR-T சிகிச்சையாகும்.

(9) பிரேயான்சி

நிறுவனம்: பிரிஸ்டல்-மையர்ஸ் ஸ்குவிப் (BMS) ஆல் உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைப்படுத்துவதற்கான நேரம்: பிப்ரவரி 2021 இல் சந்தைப்படுத்துவதற்காக FDA ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: பின்னடைவு அல்லது பயனற்ற (R/R) பெரிய B-செல் லிம்போமா (LBCL).

குறிப்புகள்: Breyanzi என்பது லென்டிவைரஸை அடிப்படையாகக் கொண்ட ஒரு சோதனை மரபணு சிகிச்சை ஆகும், இது CD19 ஐ இலக்காகக் கொண்டு உலகில் சந்தைப்படுத்துவதற்கு அங்கீகரிக்கப்பட்ட நான்காவது CAR-T சிகிச்சையாகும்.பிரேயான்சியின் ஒப்புதல் செல்லுலார் இம்யூனோதெரபி துறையில் பிரிஸ்டல்-மையர்ஸ் ஸ்குவிப்பிற்கு ஒரு மைல்கல்லாகும், இது 2019 ஆம் ஆண்டில் செல்ஜீனை $74 பில்லியனுக்கு வாங்கியபோது வாங்கியது.

(10) அபெக்மா

நிறுவனம்: Bristol-Myers Squibb (BMS) மற்றும் bluebird bio ஆகியோரால் இணைந்து உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைப்படுத்துவதற்கான நேரம்: மார்ச் 2021 இல் சந்தைப்படுத்துவதற்காக FDA ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: மறுபிறப்பு அல்லது பயனற்ற பல மைலோமா.

குறிப்புகள்: அபெக்மா என்பது லென்டிவைரஸை அடிப்படையாகக் கொண்ட இன் விட்ரோ மரபணு சிகிச்சையாகும், இது BCMA ஐ இலக்காகக் கொண்ட உலகின் முதல் CAR-T செல் சிகிச்சை மற்றும் FDA ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்ட ஐந்தாவது CAR-T சிகிச்சையாகும்.லென்டிவைரஸ்-மத்தியஸ்த மரபணு மாற்றத்தின் மூலம் நோயாளியின் சொந்த டி செல்களில் சைமெரிக் பிசிஎம்ஏ ஏற்பிகளை வெளிப்படுத்துவதே மருந்தின் கொள்கையாகும்.நோயாளிகளுக்கு மரபணு மாற்றப்படாத டி செல்களை அகற்றுவதற்கான சிகிச்சை, பின்னர் மாற்றியமைக்கப்பட்ட டி செல்களை மீண்டும் செலுத்துகிறது, இது நோயாளிகளுக்கு பிசிஎம்ஏ வெளிப்படுத்தும் புற்றுநோய் செல்களைத் தேடி அழிக்கிறது.

(11) லிப்மெல்டி

நிறுவனம்: ஆர்ச்சர்ட் தெரபியூட்டிக்ஸ் மூலம் உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைப்படுத்துவதற்கான நேரம்: டிசம்பர் 2020 இல் பட்டியலிட ஐரோப்பிய ஒன்றியத்தால் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: மெட்டாக்ரோமேடிக் லுகோடிஸ்ட்ரோபி (MLD) சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: லிப்மெல்டி என்பது லென்டிவைரஸ் மூலம் விட்ரோவில் மரபணு மாற்றப்பட்ட தன்னியக்க CD34+ செல்களை அடிப்படையாகக் கொண்ட ஒரு மரபணு சிகிச்சை ஆகும்.அதே வயதில் சிகிச்சை அளிக்கப்படாத நோயாளிகளுக்கு கடுமையான மோட்டார் மற்றும் அறிவாற்றல் குறைபாடுகளுடன் ஒப்பிடும்போது, ​​லிப்மெல்டியின் ஒற்றை நரம்பு வழி உட்செலுத்துதல் ஆரம்பகால MLD இன் போக்கை திறம்பட மாற்றும் என்று மருத்துவத் தகவல்கள் காட்டுகின்றன.

(12) பெனோடா

நிறுவனம்: WuXi ஜெயண்ட் நுவோவால் உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைக்கான நேரம்: செப்டம்பர் 2021 இல் NMPA ஆல் அதிகாரப்பூர்வமாக அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: இரண்டாவது வரிசை அல்லது அதற்கு மேற்பட்ட முறையான சிகிச்சைக்குப் பிறகு, பெரிய பி-செல் லிம்போமா (r/r எல்பிசிஎல்) மறுபிறப்பு அல்லது பயனற்ற பெரிய நோயாளிகளின் சிகிச்சை.

குறிப்புகள்: பெயினோடா என்பது CD19 CAR-Tக்கு எதிரான மரபணு சிகிச்சையாகும், மேலும் இது WuXi Juro நிறுவனத்தின் முக்கிய தயாரிப்பு ஆகும்.இது சீனாவில் அங்கீகரிக்கப்பட்ட இரண்டாவது CAR-T தயாரிப்பு ஆகும், மறுபிறப்பு/பயனற்ற பெரிய B-செல் லிம்பாய்டு தவிர WuXi Giant Nuo ஃபோலிகுலர் லிம்போமா (FL), மேன்டில் செல் லிம்போமா (MCL, லார்ஜ்-சிலிம்போசைடிக் எல்எல்எல்) உட்பட பல அறிகுறிகளுக்கு சிகிச்சைக்காக Regiorensai ஊசியை உருவாக்க திட்டமிட்டுள்ளது. லிம்போமா (டிஎல்பிசிஎல்) மற்றும் கடுமையான லிம்போபிளாஸ்டிக் லுகேமியா (எல்எல்).

(13) கார்விக்தி

நிறுவனம்: Legend Biotech இன் முதல் தயாரிப்பு சந்தைப்படுத்தலுக்கு அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

சந்தைப்படுத்துவதற்கான நேரம்: பிப்ரவரி 2022 இல் சந்தைப்படுத்துவதற்காக FDA ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: மறுபிறப்பு அல்லது பயனற்ற பல மைலோமா (R/R MM) சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: CARVYKTI (சுருக்கமாக சில்டாகாப்டேஜின் ஆட்டோலூசெல், சில்டா-செல்) என்பது B-செல் முதிர்வு ஆன்டிஜெனை (BCMA) இலக்காகக் கொண்ட இரண்டு ஒற்றை-டொமைன் ஆன்டிபாடிகளைக் கொண்ட ஒரு CAR-T செல் நோயெதிர்ப்பு மரபணு சிகிச்சை ஆகும்.நான்கு அல்லது அதற்கு மேற்பட்ட முன் சிகிச்சைகள் (புரோட்டீசோம் இன்ஹிபிட்டர்கள், இம்யூனோமோடூலேட்டர்கள் மற்றும் ஆன்டி-சிடி 38 மோனோக்ளோனல் ஆன்டிபாடிகள் உட்பட) பெற்ற மறுபிறப்பு அல்லது பயனற்ற மல்டிபிள் மைலோமா நோயாளிகளில், ஒட்டுமொத்த மறுமொழி விகிதம் 98% காட்டப்பட்டுள்ளது என்று தரவு காட்டுகிறது.

(14)எப்வல்லோ

நிறுவனம்: அட்டாரா பயோதெரபியூட்டிக்ஸ் மூலம் உருவாக்கப்பட்டது.

டிசம்பர் 2022 இல் சந்தைப்படுத்துவதற்கான ஐரோப்பிய ஆணையம் (EC), இது உலகின் முதல் உலகளாவிய T செல் சிகிச்சையானது சந்தைப்படுத்தலுக்கு அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: எப்ஸ்டீன்-பார் வைரஸ் (EBV)-தொடர்புடைய பிந்தைய மாற்று அறுவை சிகிச்சை லிம்போப்ரோலிஃபெரேடிவ் நோய் (EBV+PTLD) க்கான மோனோதெரபியாக, சிகிச்சை பெறும் நோயாளிகள் பெரியவர்கள் மற்றும் 2 வயதுக்கு மேற்பட்ட குழந்தைகளாக இருக்க வேண்டும், அவர்கள் இதற்கு முன்பு குறைந்தது ஒரு மருந்து சிகிச்சையைப் பெற்றிருக்க வேண்டும்.

குறிப்புகள்: எப்வல்லோ என்பது ஒரு அலோஜெனிக் ஈபிவி-குறிப்பிட்ட உலகளாவிய டி-செல் மரபணு சிகிச்சையாகும், இது எச்எல்ஏ-கட்டுப்படுத்தப்பட்ட முறையில் ஈபிவி-பாதிக்கப்பட்ட செல்களை குறிவைத்து நீக்குகிறது.இந்த சிகிச்சையின் ஒப்புதல் முக்கிய கட்டம் 3 மருத்துவ பரிசோதனை ஆய்வின் முடிவுகளின் அடிப்படையில் அமைந்துள்ளது, மேலும் HCT குழு மற்றும் SOT குழுவின் ORR 50% என்று முடிவுகள் காட்டுகின்றன.முழுமையான நிவாரணம் (CR) விகிதம் 26.3%, பகுதி நிவாரணம் (PR) விகிதம் 23.7% மற்றும் நிவாரணத்திற்கான சராசரி நேரம் (TTR) 1.1 மாதங்கள்.நிவாரணம் அடைந்த 19 நோயாளிகளில், 11 பேருக்கு 6 மாதங்களுக்கும் மேலாக பதில் காலம் (DOR) இருந்தது.கூடுதலாக, பாதுகாப்பின் அடிப்படையில், கிராஃப்ட்-வெர்சஸ்-ஹோஸ்ட் நோய் (ஜிவிஎச்டி) அல்லது எப்வால்லோ தொடர்பான சைட்டோகைன் வெளியீட்டு நோய்க்குறி போன்ற பாதகமான எதிர்வினைகள் எதுவும் ஏற்படவில்லை.

2. வைரஸ் வெக்டர்களை அடிப்படையாகக் கொண்ட விவோ மரபணு சிகிச்சையில்

(1) ஜென்டிசின்/ஜின் ஷெங்

நிறுவனம்: ஷென்சென் சைபைனுவோ நிறுவனத்தால் உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைக்கான நேரம்: 2003 இல் சீனாவில் பட்டியலிட அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: தலை மற்றும் கழுத்து ஸ்குவாமஸ் செல் கார்சினோமா சிகிச்சைக்காக.

குறிப்பு: Recombinant human p53 adenovirus injection Gendicine/Jinyousheng என்பது ஷென்சென் சைபைனுவோ நிறுவனத்திற்குச் சொந்தமான சுயாதீன அறிவுசார் சொத்துரிமைகளைக் கொண்ட அடினோவைரஸ் வெக்டர் மரபணு சிகிச்சை மருந்து ஆகும்.மனித வகை 5 அடினோவைரஸ் மனித அடினோவைரஸ் வகை 5 ஐக் கொண்டுள்ளது. முந்தையது மருந்துகளின் கட்டி எதிர்ப்பு விளைவுக்கான முக்கிய கட்டமைப்பாகும், மேலும் பிந்தையது முக்கியமாக கேரியராக செயல்படுகிறது.அடினோவைரஸ் வெக்டார் சிகிச்சை மரபணு p53 ஐ இலக்கு செல்லுக்குள் கொண்டு செல்கிறது, இலக்கு செல்லில் உள்ள கட்டியை அடக்கும் மரபணு p53 ஐ வெளிப்படுத்துகிறது, மேலும் அதன் மரபணு வெளிப்பாடு இந்த தயாரிப்பு பல்வேறு புற்றுநோய் எதிர்ப்பு மரபணுக்களை கட்டுப்படுத்தலாம் மற்றும் பல வகையான புற்றுநோய்களின் செயல்பாட்டைக் குறைக்கலாம், இதனால் உடலின் நோக்கத்தை மேம்படுத்துகிறது.

(2) ரிக்விர்

நிறுவனம்: லாட்வியா, லாடிமா நிறுவனத்தால் உருவாக்கப்பட்டது.

பட்டியல் நேரம்: 2004 இல் லாட்வியாவில் பட்டியலிட அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: மெலனோமா சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: ரிக்விர் என்பது மரபணு மாற்றப்பட்ட ECHO-7 என்டோவைரஸ் வெக்டரை அடிப்படையாகக் கொண்ட ஒரு மரபணு சிகிச்சையாகும்.தற்போது, ​​மருந்து லாட்வியா, எஸ்டோனியா, போலந்து, ஆர்மீனியா, பெலாரஸ் போன்ற நாடுகளில் ஏற்றுக்கொள்ளப்பட்டுள்ளது, மேலும் ஐரோப்பிய ஒன்றிய நாடுகளில் EMA பதிவு செய்யப்பட்டு வருகிறது.ரிக்விர் ஆன்கோலிடிக் வைரஸ் பாதுகாப்பானது மற்றும் பயனுள்ளது என்பதை கடந்த பத்து ஆண்டுகளில் மருத்துவ வழக்குகள் நிரூபித்துள்ளன, மேலும் மெலனோமா நோயாளிகளின் உயிர்வாழ்வு விகிதத்தை 4-6 மடங்கு அதிகரிக்கலாம்.கூடுதலாக, இந்த சிகிச்சையானது பெருங்குடல் புற்றுநோய், கணைய புற்றுநோய், சிறுநீர்ப்பை புற்றுநோய், சிறுநீரக புற்றுநோய், புரோஸ்டேட் புற்றுநோய், நுரையீரல் புற்றுநோய், கருப்பை புற்றுநோய், லிம்போசர்கோமா போன்ற பல்வேறு புற்றுநோய்களுக்கும் பொருந்தும்.

(3) ஒன்கோரின்

நிறுவனம்: ஷாங்காய் சான்வே உயிரியல் நிறுவனத்தால் உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைக்கான நேரம்: 2005 இல் சீனாவில் பட்டியலிட அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: தலை மற்றும் கழுத்து கட்டிகள், கல்லீரல் புற்றுநோய், கணைய புற்றுநோய், கர்ப்பப்பை வாய்ப் புற்றுநோய் மற்றும் பிற புற்றுநோய்களுக்கான சிகிச்சை.

குறிப்புகள்: ஆன்கோரின் (安科瑞) என்பது ஆன்கோலிடிக் வைரஸ் மரபணு சிகிச்சை தயாரிப்பு ஆகும், இது அடினோவைரஸை ஒரு கேரியராகப் பயன்படுத்துகிறது.ஒரு ஆன்கோலிடிக் அடினோவைரஸ் பெறப்படுகிறது, இது குறிப்பாக p53 மரபணு குறைபாடு அல்லது அசாதாரண கட்டிகளில் பிரதிபலிக்க முடியும், இது கட்டி உயிரணுக்களின் சிதைவுக்கு வழிவகுக்கிறது, இதனால் கட்டி செல்கள் அழிக்கப்படுகின்றன.சாதாரண செல்களை சேதப்படுத்தாமல்.பலவிதமான வீரியம் மிக்க கட்டிகளுக்கு Ankerui நல்ல பாதுகாப்பு மற்றும் செயல்திறனைக் கொண்டிருப்பதாக மருத்துவ ஆய்வுகள் காட்டுகின்றன.

(4) கிளைபெரா

நிறுவனம்: uniQure ஆல் உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைக்கான நேரம்: 2012 இல் ஐரோப்பாவில் பட்டியலிட அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

குறிப்புகள்: கொழுப்புச் சத்து குறைபாட்டிற்கு (LPLD) கடுமையான அல்லது தொடர்ச்சியான கணைய அழற்சியின் எபிசோடுகள், கண்டிப்பாக தடைசெய்யப்பட்ட கொழுப்பு உணவு இருந்தபோதிலும் சிகிச்சை.

குறிப்புகள்: Glybera (alipogene tiparvovec) என்பது AAV அடிப்படையிலான ஒரு மரபணு சிகிச்சை மருந்து ஆகும், இது AAV-ஐ கேரியராகப் பயன்படுத்துகிறது, இது சிகிச்சை மரபணு LPL ஐ தசை செல்களாக மாற்றுகிறது, இதனால் தொடர்புடைய செல்கள் குறிப்பிட்ட அளவு லிப்போபுரோட்டீன் லிபேஸை உற்பத்தி செய்ய முடியும், நோயைக் குறைக்க, இந்த சிகிச்சை பல ஆண்டுகள் நீடிக்கும்.மருந்து 2017 இல் சந்தையில் இருந்து திரும்பப் பெறப்பட்டது. அதன் திரும்பப் பெறுவதற்கான காரணம் இரண்டு காரணிகளுடன் தொடர்புடையதாக இருக்கலாம்: அதிக விலை மற்றும் வரையறுக்கப்பட்ட சந்தை தேவை.மருந்தின் சராசரி சிகிச்சைச் செலவு 1 மில்லியன் அமெரிக்க டாலர்கள் வரை அதிகமாக உள்ளது, இதுவரை ஒரே ஒரு நோயாளி மட்டுமே அதை வாங்கி பயன்படுத்தியுள்ளார்.மருத்துவ காப்பீட்டு நிறுவனம் 900,000 அமெரிக்க டாலர்களை திருப்பிச் செலுத்தியிருந்தாலும், இது காப்பீட்டு நிறுவனத்திற்கு ஒப்பீட்டளவில் பெரிய சுமையாகும்.கூடுதலாக, மருந்தால் குறிவைக்கப்பட்ட அறிகுறிகள் மிகவும் அரிதானவை, 1 மில்லியனில் 1 நிகழ்வு விகிதம் மற்றும் தவறான நோயறிதலின் அதிக விகிதம்.

(5) இம்லிஜிக்

நிறுவனம்: ஆம்ஜென் உருவாக்கியது.

சந்தைக்கான நேரம்: 2015 இல், இது அமெரிக்கா மற்றும் ஐரோப்பிய ஒன்றியத்தில் பட்டியலிட ஒப்புதல் அளிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: அறுவைசிகிச்சை மூலம் முழுமையாக அகற்ற முடியாத மெலனோமா புண்களுக்கு சிகிச்சை.

குறிப்புகள்: Imlygic என்பது மரபணு தொழில்நுட்பத்தால் மாற்றியமைக்கப்பட்ட ஹெர்பெஸ் சிம்ப்ளக்ஸ் வைரஸ் வகை 1 ஆகும் (அதன் ICP34.5 மற்றும் ICP47 மரபணுத் துண்டுகளை நீக்கி, மனித கிரானுலோசைட் மேக்ரோபேஜ் காலனி-தூண்டுதல் காரணியான GM-CSF மரபணுவைச் செருகுவது) சிகிச்சை.உட்செலுத்துதல் முறையானது உட்செலுத்துதல் ஆகும், இது நேரடியாக மெலனோமா புண்களுக்குள் செலுத்தப்பட்டு கட்டி உயிரணுக்களின் சிதைவை ஏற்படுத்துகிறது, கட்டியிலிருந்து பெறப்பட்ட ஆன்டிஜென்கள் மற்றும் GM-CSF ஐ வெளியிடுகிறது மற்றும் கட்டி எதிர்ப்பு நோயெதிர்ப்பு மறுமொழிகளை ஊக்குவிக்கிறது.

(6) Luxturna

நிறுவனம்: Roche இன் துணை நிறுவனமான Spark Therapeutics ஆல் உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைப்படுத்துவதற்கான நேரம்: இது 2017 இல் FDA ஆல் சந்தைப்படுத்தலுக்கு அங்கீகரிக்கப்பட்டது, பின்னர் 2018 இல் ஐரோப்பாவில் சந்தைப்படுத்துவதற்கு அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: இரட்டை நகல் RPE65 மரபணு மாற்றங்கள் காரணமாக பார்வை இழந்த குழந்தைகள் மற்றும் பெரியவர்களின் சிகிச்சைக்காக, ஆனால் போதுமான எண்ணிக்கையிலான விழித்திரை செல்களை தக்கவைத்துக்கொள்ளலாம்.

குறிப்புகள்: Luxturna என்பது AAV அடிப்படையிலான மரபணு சிகிச்சை ஆகும், இது சப்ரெட்டினல் ஊசி மூலம் நிர்வகிக்கப்படுகிறது.மரபணு சிகிச்சையானது நோயாளியின் விழித்திரை செல்களில் இயல்பான RPE65 மரபணுவின் செயல்பாட்டு நகலை அறிமுகப்படுத்த AAV2 ஐ கேரியராகப் பயன்படுத்துகிறது, இதனால் தொடர்புடைய செல்கள் சாதாரண RPE65 புரதத்தை வெளிப்படுத்துகின்றன, இதனால் நோயாளியின் RPE65 புரதக் குறைபாட்டை ஈடுசெய்து நோயாளியின் பார்வையை மேம்படுத்துகிறது.

(7) Zolgensma

நிறுவனம்: நோவார்டிஸின் துணை நிறுவனமான AveXis ஆல் உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைப்படுத்துவதற்கான நேரம்: மே 2019 இல் சந்தைப்படுத்துவதற்காக FDA ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: 2 வயதுக்குட்பட்ட ஸ்பைனல் மஸ்குலர் அட்ராபி (SMA) நோயாளிகளுக்கு சிகிச்சை.

குறிப்புகள்: Zolgensma என்பது AAV வெக்டரை அடிப்படையாகக் கொண்ட ஒரு மரபணு சிகிச்சை ஆகும்.இந்த மருந்து உலகில் சந்தைப்படுத்துவதற்கு அங்கீகரிக்கப்பட்ட முதுகெலும்பு தசைச் சிதைவுக்கான ஒரே ஒரு முறை சிகிச்சை திட்டமாகும்.மருந்தின் வெளியீடு முதுகெலும்பு தசைச் சிதைவு சிகிச்சையில் ஒரு புதிய சகாப்தத்தைத் திறக்கிறது.பக்கம், ஒரு மைல்கல் முன்னேற்றம்.இந்த மரபணு சிகிச்சையானது சாதாரண SMN1 புரதத்தை உற்பத்தி செய்ய நரம்பு வழி உட்செலுத்துதல் மூலம் சாதாரண SMN1 மரபணுவை நோயாளிக்கு அறிமுகப்படுத்த scAAV9 திசையனைப் பயன்படுத்துகிறது, இதனால் மோட்டார் நியூரான்கள் போன்ற பாதிக்கப்பட்ட செல்களின் செயல்பாட்டை மேம்படுத்துகிறது.இதற்கு மாறாக, SMA மருந்துகளான Spinraza மற்றும் Evrysdi ஆகியவை நீண்ட கால அளவை மீண்டும் மீண்டும் கொடுக்க வேண்டும்.ஸ்பின்ராசா நான்கு மாதங்களுக்கு ஒருமுறை முதுகெலும்பு ஊசி மூலம் வழங்கப்படுகிறது, மேலும் Evrysdi தினசரி வாய்வழி மருந்து.

(8) டெலிடாக்ட்

நிறுவனம்: Daiichi Sankyo Company Limited ஆல் உருவாக்கப்பட்டது (TYO: 4568).

சந்தைக்கான நேரம்: ஜூன் 2021 இல் ஜப்பானின் சுகாதாரம், தொழிலாளர் மற்றும் நல அமைச்சகத்தின் (MHLW) நிபந்தனை ஒப்புதல்.

அறிகுறிகள்: வீரியம் மிக்க க்ளியோமா சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: Delytact என்பது உலகளவில் அங்கீகரிக்கப்பட்ட நான்காவது ஆன்கோலிடிக் வைரஸ் மரபணு சிகிச்சை தயாரிப்பு ஆகும், மேலும் வீரியம் மிக்க க்ளியோமா சிகிச்சைக்காக அங்கீகரிக்கப்பட்ட முதல் ஆன்கோலிடிக் வைரஸ் தயாரிப்பு ஆகும்.டெலிடாக்ட் என்பது மரபணு ரீதியாக வடிவமைக்கப்பட்ட ஹெர்பெஸ் சிம்ப்ளக்ஸ் வைரஸ் வகை 1 (HSV-1) ஆன்கோலிடிக் வைரஸ் ஆகும். இது டாக்டர் டோடோ மற்றும் சக ஊழியர்களால் உருவாக்கப்பட்டது.டெலிடாக்ட் இரண்டாம் தலைமுறை HSV-1 இன் G207 மரபணுவில் கூடுதல் நீக்குதல் பிறழ்வுகளை அறிமுகப்படுத்துகிறது, இது புற்றுநோய் உயிரணுக்களில் அதன் தேர்ந்தெடுக்கப்பட்ட நகலெடுப்பை மேம்படுத்துகிறது மற்றும் உயர் பாதுகாப்பைப் பராமரிக்கும் போது கட்டி எதிர்ப்பு எதிர்ப்பு பதில்களைத் தூண்டுகிறது.டெலிடாக்ட் என்பது தற்போது மருத்துவ மதிப்பீட்டில் உள்ள முதல் மூன்றாம் தலைமுறை ஆன்கோலிடிக் HSV-1 ஆகும்.ஜப்பானில் Delytact இன் ஒப்புதல் முக்கியமாக ஒற்றை-கை நிலை 2 மருத்துவ பரிசோதனையை அடிப்படையாகக் கொண்டது.மீண்டும் மீண்டும் வரும் க்ளியோபிளாஸ்டோமா நோயாளிகளில், டெலிடாக்ட் ஒரு வருட உயிர்வாழ்வு விகிதத்தின் முதன்மை முனைப்புள்ளியை அடைந்தது, மேலும் G207 உடன் ஒப்பிடும்போது Delytact சிறந்த செயல்திறனைக் காட்டியது.வலுவான பிரதிபலிப்பு சக்தி மற்றும் அதிக ஆன்டிடூமர் செயல்பாடு.மார்பகம், புரோஸ்டேட், ஸ்க்வான்னோமாஸ், நாசோபார்னீஜியல், ஹெபடோசெல்லுலர், பெருங்குடல், வீரியம் மிக்க புற நரம்பு உறை கட்டிகள் மற்றும் தைராய்டு புற்றுநோய் ஆகியவற்றின் திடமான கட்டி மாதிரிகளில் இது பயனுள்ளதாக இருந்தது.

(9) உப்ஸ்டாசா

நிறுவனம்: PTC Therapeutics, Inc. மூலம் உருவாக்கப்பட்டது (NASDAQ: PTCT).

சந்தைப்படுத்துவதற்கான நேரம்: ஜூலை 2022 இல் சந்தைப்படுத்துவதற்காக ஐரோப்பிய ஒன்றியத்தால் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: நறுமண எல்-அமினோ அமிலம் டிகார்பாக்சிலேஸ் (AADC) குறைபாட்டிற்கு, 18 மாதங்கள் மற்றும் அதற்கு மேற்பட்ட வயதுடைய நோயாளிகளுக்கு சிகிச்சை அளிக்க அனுமதிக்கப்படுகிறது.

குறிப்புகள்: Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) என்பது அடினோ-தொடர்புடைய வைரஸ் வகை 2 (AAV2) கேரியராகக் கொண்ட இன் விவோ மரபணு சிகிச்சை ஆகும்.AADC நொதியை குறியாக்கம் செய்யும் மரபணுவில் ஏற்படும் பிறழ்வுகள் காரணமாக நோயாளிகள் நோய்வாய்ப்படுகிறார்கள்.AAV2 ஆனது AADC என்சைமை குறியாக்கம் செய்யும் ஆரோக்கியமான மரபணுவைக் கொண்டுள்ளது.மரபணு இழப்பீட்டு வடிவம் ஒரு சிகிச்சை விளைவை அடைகிறது.கோட்பாட்டில், ஒரு நிர்வாகம் நீண்ட காலத்திற்கு பயனுள்ளதாக இருக்கும்.மூளையில் நேரடியாக செலுத்தப்படும் முதல் சந்தைப்படுத்தப்பட்ட மரபணு சிகிச்சை இதுவாகும்.சந்தைப்படுத்தல் அங்கீகாரம் அனைத்து 27 ஐரோப்பிய ஒன்றிய உறுப்பு நாடுகளுக்கும், ஐஸ்லாந்து, நார்வே மற்றும் லிச்சென்ஸ்டைனுக்கும் பொருந்தும்.

(10) ரோக்டேவியன்

நிறுவனம்: BioMarin மருந்தகத்தால் (BioMarin) உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைப்படுத்துவதற்கான நேரம்: ஆகஸ்ட் 2022 இல் ஐரோப்பிய ஒன்றியத்தால் சந்தைப்படுத்துவதற்கு அங்கீகரிக்கப்பட்டது;நவம்பர் 2022 இல் UK மருந்துகள் மற்றும் சுகாதாரப் பொருட்கள் நிர்வாகத்தின் (MHRA) சந்தைப்படுத்தல் அங்கீகாரம்.

அறிகுறிகள்: FVIII காரணி தடுப்பு வரலாறு இல்லாத மற்றும் AAV5 ஆன்டிபாடிகளுக்கு எதிர்மறையான கடுமையான ஹீமோபிலியா A உடைய வயது வந்தோரின் சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) AAV5 ஐ வெக்டராகப் பயன்படுத்துகிறது மற்றும் B டொமைன் நீக்கப்பட்ட மனித உறைதல் காரணி VIII (FVIII) இன் வெளிப்பாட்டை இயக்க மனித கல்லீரல்-குறிப்பிட்ட ஊக்குவிப்பாளரான HLP ஐப் பயன்படுத்துகிறது.valoctocogene roxaparvovec இன் சந்தைப்படுத்தலை அங்கீகரிக்கும் ஐரோப்பிய ஆணையத்தின் முடிவு, மருந்தின் மருத்துவ மேம்பாட்டுத் திட்டத்தின் ஒட்டுமொத்தத் தரவை அடிப்படையாகக் கொண்டது.அவற்றில், மூன்றாம் கட்ட மருத்துவ பரிசோதனையின் முடிவுகள் GENER8-1 சேர்க்கைக்கு முந்தைய ஆண்டின் தரவுகளுடன் ஒப்பிடும்போது, ​​valoctocogene roxaparvovec இன் ஒற்றை உட்செலுத்தலுக்குப் பிறகு, பொருளின் வருடாந்திர இரத்தப்போக்கு விகிதம் (ABR) கணிசமாகக் குறைக்கப்படுகிறது, மறுசீரமைப்பு உறைதல் காரணி VIII (F8, இரத்தத் தயாரிப்புகளில் குறிப்பிடத்தக்க அளவு அதிகரித்தது.4 வார சிகிச்சைக்குப் பிறகு, பொருளின் வருடாந்திர F8 பயன்பாட்டு விகிதம் மற்றும் சிகிச்சை தேவைப்படும் ABR ஆகியவை முறையே 99% மற்றும் 84% குறைக்கப்பட்டன, மேலும் வித்தியாசம் புள்ளிவிவர ரீதியாக குறிப்பிடத்தக்கதாக இருந்தது (p<0.001).பாதுகாப்பு சுயவிவரம் நன்றாக இருந்தது, மேலும் எந்தவொரு விஷயத்திலும் F8 காரணி தடுப்பு, வீரியம் அல்லது இரத்த உறைவு பக்க விளைவுகள் ஏற்படவில்லை, மேலும் சிகிச்சை தொடர்பான தீவிர பாதகமான நிகழ்வுகள் (SAEs) எதுவும் தெரிவிக்கப்படவில்லை.

(11) ஹெம்ஜெனிக்ஸ்

நிறுவனம்: UniQure கார்ப்பரேஷன் மூலம் உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைப்படுத்துவதற்கான நேரம்: நவம்பர் 2022 இல் சந்தைப்படுத்துவதற்காக FDA ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: ஹீமோபிலியா பி உள்ள வயது வந்தோரின் சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: ஹெம்ஜெனிக்ஸ் என்பது AAV5 வெக்டரை அடிப்படையாகக் கொண்ட ஒரு மரபணு சிகிச்சை ஆகும்.மருந்தில் உறைதல் காரணி IX (FIX) மரபணு மாறுபாடு FIX-படுவா பொருத்தப்பட்டுள்ளது, இது நரம்பு வழியாக நிர்வகிக்கப்படுகிறது.நிர்வாகத்திற்குப் பிறகு, மரபணு கல்லீரலில் FIX உறைதல் காரணியை வெளிப்படுத்துகிறது மற்றும் இரத்தத்தில் நுழைந்த பிறகு உறைதல் செயல்பாட்டைச் செயல்படுத்துகிறது, எனவே சிகிச்சையின் நோக்கத்தை அடைய, கோட்பாட்டளவில், ஒரு நிர்வாகம் நீண்ட காலத்திற்கு பயனுள்ளதாக இருக்கும்.

(12) அட்ஸ்டிலட்ரின்

நிறுவனம்: ஃபெரிங் பார்மாசூட்டிகல்ஸ் மூலம் உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைப்படுத்துவதற்கான நேரம்: டிசம்பர் 2022 இல் சந்தைப்படுத்துவதற்காக FDA ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: பேசிலஸ் கால்மெட்-குரினுக்கு (BCG) பதிலளிக்காத உயர்-ஆபத்தில்லாத தசை-ஆக்கிரமிப்பு சிறுநீர்ப்பை புற்றுநோய் (NMIBC) சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: அட்ஸ்டிலாட்ரின் என்பது ஒரு நகலெடுக்காத அடினோவைரல் வெக்டரை அடிப்படையாகக் கொண்ட ஒரு மரபணு சிகிச்சையாகும், இது இலக்கு உயிரணுக்களில் உள்ள இண்டர்ஃபெரான் ஆல்ஃபா -2 பி புரதத்தை மிகைப்படுத்தக்கூடியது, மேலும் சிறுநீர் வடிகுழாய் மூலம் சிறுநீர்ப்பையில் செலுத்தப்படுகிறது (மூன்று மாதங்களுக்கு ஒரு முறை நிர்வகிக்கப்படுகிறது), வைரஸ் திசையன் திறம்பட ஊடுருவி புரதச் சுவரில் ஊடுருவிச் செல்லும். ஒரு சிகிச்சை விளைவு.இந்த நாவல் மரபணு சிகிச்சை முறை நோயாளியின் சொந்த சிறுநீர்ப்பை சுவர் செல்களை ஒரு சிறிய "தொழிற்சாலையாக" மாற்றுகிறது, இது இண்டர்ஃபெரானை உற்பத்தி செய்கிறது, இதன் மூலம் நோயாளியின் புற்றுநோயை எதிர்த்துப் போராடும் திறனை அதிகரிக்கிறது.

அட்ஸ்டிலாட்ரின் பாதுகாப்பு மற்றும் செயல்திறன் 157 நோயாளிகள் உட்பட அதிக ஆபத்துள்ள BCG-பதிலளிக்காத NMIBC உள்ள பல மைய மருத்துவ ஆய்வில் மதிப்பீடு செய்யப்பட்டது.நோயாளிகள் ஒவ்வொரு மூன்று மாதங்களுக்கும் 12 மாதங்கள் வரை அல்லது உயர் தர NMIBC க்கு சிகிச்சை அல்லது மீண்டும் வரும் வரை ஏற்றுக்கொள்ள முடியாத நச்சுத்தன்மை வரை அட்ஸ்டிலாட்ரின் பெற்றனர்.ஒட்டுமொத்தமாக, Adstiladrin உடன் சிகிச்சையளிக்கப்பட்ட பதிவுசெய்யப்பட்ட நோயாளிகளில் 51 சதவீதம் பேர் முழுமையான பதிலைப் பெற்றனர் (சிஸ்டோஸ்கோபி, பயாப்ஸி திசு மற்றும் சிறுநீர் ஆகியவற்றில் காணப்படும் புற்றுநோயின் அனைத்து அறிகுறிகளும் காணாமல் போனது).

3. சிறிய நியூக்ளிக் அமில மருந்துகள்

(1) விட்ரவேனே

நிறுவனம்: அயோனிஸ் பார்மா (முன்னர் ஐசிஸ் பார்மா) மற்றும் நோவார்டிஸ் இணைந்து உருவாக்கியது.

சந்தைப்படுத்துவதற்கான நேரம்: 1998 மற்றும் 1999 இல், இது FDA மற்றும் EU EMA ஆல் சந்தைப்படுத்துவதற்கு அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: எச்.ஐ.வி-பாசிட்டிவ் நோயாளிகளுக்கு சைட்டோமெலகோவைரஸ் ரெட்டினிடிஸ் சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: Vitravene என்பது ஆன்டிசென்ஸ் ஒலிகோநியூக்ளியோடைடு மருந்து, இது உலகில் சந்தைப்படுத்துவதற்கு அங்கீகரிக்கப்பட்ட முதல் ஒலிகோநியூக்ளியோடைடு மருந்து ஆகும்.பட்டியலின் ஆரம்ப கட்டத்தில், CMV எதிர்ப்பு மருந்துகளுக்கான சந்தை தேவை மிகவும் அவசரமாக இருந்தது;பின்னர், மிகவும் செயலில் உள்ள ஆன்டிரெட்ரோவைரல் சிகிச்சையின் வளர்ச்சியின் காரணமாக, CMV வழக்குகளின் எண்ணிக்கை கடுமையாகக் குறைந்தது.மந்தமான சந்தை தேவை காரணமாக, மருந்து 2002 மற்றும் 2006 இல் ஐரோப்பிய ஒன்றிய நாடுகளிலும் அமெரிக்காவிலும் திரும்பப் பெறப்பட்டது.

(2) மகுஜென்

நிறுவனம்: ஃபைசர் மற்றும் ஐடெக் இணைந்து உருவாக்கியது.

சந்தைக்கான நேரம்: 2004 இல் அமெரிக்காவில் பட்டியலிடுவதற்கு அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: நியோவாஸ்குலர் வயது தொடர்பான மாகுலர் சிதைவின் சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: Macugen என்பது ஒரு பெகிலேட்டட் மாற்றியமைக்கப்பட்ட ஒலிகோநியூக்ளியோடைடு மருந்து, இது வாஸ்குலர் எண்டோடெலியல் வளர்ச்சி காரணியை (VEGF165 துணை வகை) குறிவைத்து பிணைக்க முடியும், மேலும் நிர்வாக முறையானது இன்ட்ராவிட்ரியல் ஊசி ஆகும்.

(3) Defitelio

நிறுவனம்: ஜாஸ் பார்மாசூட்டிகல்ஸ் நிறுவனத்தால் உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைப்படுத்துவதற்கான நேரம்: இது 2013 இல் ஐரோப்பிய ஒன்றியத்தால் சந்தைப்படுத்தலுக்கு அங்கீகரிக்கப்பட்டது மற்றும் மார்ச் 2016 இல் சந்தைப்படுத்துவதற்கு FDA ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: ஹீமாடோபாய்டிக் ஸ்டெம் செல் மாற்று அறுவை சிகிச்சைக்குப் பிறகு சிறுநீரக அல்லது நுரையீரல் செயலிழப்புடன் தொடர்புடைய கல்லீரல் வெனோ-ஆக்லூசிவ் நோய்க்கான சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: டெஃபிடெலியோ என்பது ஒலிகோநியூக்ளியோடைடு மருந்து, இது பிளாஸ்மின் பண்புகளுடன் கூடிய ஒலிகோநியூக்ளியோடைடுகளின் கலவையாகும்.வணிக காரணங்களுக்காக 2009 இல் சந்தையில் இருந்து விலக்கப்பட்டது.

(4) கைனாம்ரோ

நிறுவனம்: Ionis Pharma மற்றும் Kastle இணைந்து உருவாக்கியது.

சந்தைப்படுத்துவதற்கான நேரம்: 2013 ஆம் ஆண்டில், இது அமெரிக்காவில் அனாதை மருந்தாக சந்தைப்படுத்த அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: ஹோமோசைகஸ் குடும்ப ஹைபர்கொலெஸ்டிரோலீமியாவின் துணை சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: கைனாம்ரோ என்பது ஆன்டிசென்ஸ் ஒலிகோநியூக்ளியோடைடு மருந்து, இது மனித அபோ பி-100 எம்ஆர்என்ஏவை குறிவைக்கும் ஆண்டிசென்ஸ் ஒலிகோநியூக்ளியோடைடு ஆகும்.கைனாம்ரோ வாரத்திற்கு ஒரு முறை தோலடியாக 200 மி.கி.

(5) ஸ்பின்ராசா

நிறுவனம்: ஐயோனிஸ் பார்மாசூட்டிகல்ஸ் நிறுவனத்தால் உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைப்படுத்துவதற்கான நேரம்: டிசம்பர் 2016 இல் சந்தைப்படுத்துவதற்காக FDA ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: முதுகெலும்பு தசைச் சிதைவு (SMA) சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: ஸ்பின்ராசா (நுசினெர்சென்) ஒரு ஆன்டிசென்ஸ் ஒலிகோநியூக்ளியோடைடு மருந்து.SMN2 எக்ஸான் 7 இன் பிளவு தளத்துடன் பிணைப்பதன் மூலம், SMN2 மரபணுவின் RNA பிளவை ஸ்பின்ராசா மாற்றலாம், இதன் மூலம் முழுமையாக செயல்படும் SMN புரதத்தின் உற்பத்தியை அதிகரிக்கும்.ஆகஸ்ட் 2016 இல், BIOGEN ஆனது ஸ்பின்ராசாவுக்கான உலகளாவிய உரிமைகளைப் பெறுவதற்கான தனது விருப்பத்தைப் பயன்படுத்தியது.ஸ்பின்ராசா 2011 இல் மனிதர்களுக்கு அதன் முதல் மருத்துவ பரிசோதனையைத் தொடங்கியது. வெறும் 5 ஆண்டுகளில், 2016 ஆம் ஆண்டில் சந்தைப்படுத்துவதற்கு FDA ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்டது, இது FDA இன் செயல்திறனை முழுமையாக அங்கீகரித்ததை பிரதிபலிக்கிறது.இந்த மருந்து ஏப்ரல் 2019 இல் சீனாவில் சந்தைப்படுத்துவதற்கு அங்கீகரிக்கப்பட்டது. சீனாவில் ஸ்பின்ராசாவுக்கான முழு ஒப்புதல் சுழற்சி 6 மாதங்களுக்கும் குறைவாக இருந்தது, ஸ்பின்ராசா முதன்முதலில் அமெரிக்காவில் அங்கீகரிக்கப்பட்டு 2 ஆண்டுகள் மற்றும் 2 மாதங்கள் ஆகும்.சீனாவில் பட்டியலிடும் வேகம் ஏற்கனவே மிக வேகமாக உள்ளது.மருந்து மதிப்பீட்டு மையம் நவம்பர் 1, 2018 அன்று "மருத்துவப் பயிற்சியில் அவசரமாகத் தேவைப்படும் வெளிநாட்டு புதிய மருந்துகளின் பட்டியலை வெளியிடுவதற்கான அறிவிப்பை" வெளியிட்டது மற்றும் 40 வெளிநாட்டு புதிய மருந்துகளின் முதல் தொகுப்பில் சேர்க்கப்பட்டது என்பதும் இதற்குக் காரணம்.

(6) எக்ஸாண்டிஸ் 51

நிறுவனம்: AVI BioPharma ஆல் உருவாக்கப்பட்டது (பின்னர் Sarepta Therapeutics என மறுபெயரிடப்பட்டது).

சந்தைக்கான நேரம்: செப்டம்பர் 2016 இல், இது FDA ஆல் சந்தைப்படுத்துவதற்கு அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: டிஎம்டி மரபணுவில் எக்ஸான் 51 ஸ்கிப்பிங் மரபணு மாற்றத்துடன் கூடிய டுச்சேன் தசைநார் சிதைவு (டிஎம்டி) சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: எக்ஸாண்டிஸ் 51 என்பது ஒரு ஆன்டிசென்ஸ் ஒலிகோநியூக்ளியோடைடு மருந்து, ஆன்டிசென்ஸ் ஒலிகோநியூக்ளியோடைடு டிஎம்டி மரபணுவின் முன்-எம்ஆர்என்ஏவின் எக்ஸான் 51 இன் நிலையில் பிணைக்கப்படலாம், இதன் விளைவாக முதிர்ந்த எம்ஆர்என்ஏ உருவாகிறது, எக்ஸான் 51 இன் ஒரு பகுதி அகற்றப்படுவதைத் தடுக்கிறது. சாதாரண புரதத்தை விட, அதன் மூலம் நோயாளியின் அறிகுறிகளை மேம்படுத்துகிறது.

(7) தேக்சேடி

நிறுவனம்: ஐயோனிஸ் பார்மாசூட்டிகல்ஸ் நிறுவனத்தால் உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைப்படுத்துவதற்கான நேரம்: இது ஜூலை 2018 இல் ஐரோப்பிய ஒன்றியத்தால் சந்தைப்படுத்துவதற்கு அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: பரம்பரை டிரான்ஸ்தைரெடின் அமிலாய்டோசிஸ் (hATTR) சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: டெக்செடி என்பது டிரான்ஸ்தைரெடின் எம்ஆர்என்ஏவை இலக்காகக் கொண்ட ஒரு ஆன்டிசென்ஸ் ஒலிகோநியூக்ளியோடைடு மருந்து.இது hATTR சிகிச்சைக்காக உலகில் அங்கீகரிக்கப்பட்ட முதல் மருந்து ஆகும்.இது தோலடி ஊசி மூலம் நிர்வகிக்கப்படுகிறது.டிரான்ஸ்தைரெட்டினின் (ATTR) mRNA ஐ இலக்காகக் கொண்டு ATTR புரதத்தின் உற்பத்தியை மருந்து குறைக்கிறது, மேலும் ATTR சிகிச்சையில் நல்ல பலன்-ஆபத்து விகிதத்தைக் கொண்டுள்ளது, மேலும் நோயாளியின் நரம்பியல் மற்றும் வாழ்க்கைத் தரம் கணிசமாக மேம்படுத்தப்பட்டுள்ளது, மேலும் இது TTR பிறழ்வு வகைகளுடன் ஒத்துப்போகிறது, நோய் நிலை அல்லது கார்டியோமயோபதியின் இருப்பு தொடர்புடையது அல்ல.

(8) ஒன்பட்ரோ

நிறுவனம்: அல்னிலம் கார்ப்பரேஷன் மற்றும் சனோஃபி கார்ப்பரேஷன் இணைந்து உருவாக்கியது.

சந்தைப்படுத்துவதற்கான நேரம்: 2018 இல் அமெரிக்காவில் பட்டியலிட அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: பரம்பரை டிரான்ஸ்தைரெடின் அமிலாய்டோசிஸ் (hATTR) சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: Onpattro என்பது டிரான்ஸ்தைரெட்டின் எம்ஆர்என்ஏவை இலக்காகக் கொண்ட ஒரு siRNA மருந்து ஆகும், இது கல்லீரலில் ATTR புரதத்தின் உற்பத்தியைக் குறைக்கிறது மற்றும் டிரான்ஸ்தைரெட்டின் (ATTR) இன் mRNA ஐ இலக்காகக் கொண்டு புற நரம்புகளில் அமிலாய்டு படிவுகளின் திரட்சியைக் குறைக்கிறது, இதனால் நோய் அறிகுறிகளை மேம்படுத்தி தணிக்கிறது.

(9) கிவ்லாரி

நிறுவனம்: அல்னிலம் கார்ப்பரேஷன் மூலம் உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைப்படுத்துவதற்கான நேரம்: நவம்பர் 2019 இல் சந்தைப்படுத்துவதற்காக FDA ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: பெரியவர்களில் கடுமையான ஹெபடிக் போர்பிரியா (AHP) சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: கிவ்லாரி என்பது ஒரு siRNA மருந்து, இது Onpattroவிற்குப் பிறகு சந்தைப்படுத்துவதற்கு அங்கீகரிக்கப்பட்ட இரண்டாவது siRNA மருந்து ஆகும்.நிர்வாகத்தின் வழி தோலடி ஊசி.மருந்து ALAS1 புரதத்தின் mRNA ஐ குறிவைக்கிறது, மேலும் Givlaari உடனான மாதாந்திர சிகிச்சையானது கல்லீரலில் ALAS1 இன் அளவை கணிசமாகவும் நிரந்தரமாகவும் குறைக்கலாம், இதன் மூலம் நியூரோடாக்ஸிக் ALA மற்றும் PBG அளவை சாதாரண வரம்பிற்குக் குறைக்கலாம், இதனால் நோயாளியின் நோயின் அறிகுறிகளைக் குறைக்கலாம்.கிவ்லாரியுடன் சிகிச்சையளிக்கப்பட்ட நோயாளிகள் மருந்துப்போலி குழுவுடன் ஒப்பிடும்போது வலிப்புத்தாக்கங்களின் எண்ணிக்கையில் 74% குறைந்துள்ளதாக தரவு காட்டுகிறது.

(10) வியோண்டிஸ்53

நிறுவனம்: சரேப்டா தெரபியூட்டிக்ஸ் மூலம் உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைப்படுத்துவதற்கான நேரம்: டிசம்பர் 2019 இல் சந்தைப்படுத்துவதற்காக FDA ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: டிஸ்ட்ரோபின் ஜீன் எக்ஸான் 53 பிளவு பிறழ்வு கொண்ட டிஎம்டி நோயாளிகளின் சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: Vyondys 53 என்பது ஆன்டிசென்ஸ் ஒலிகோநியூக்ளியோடைடு மருந்து, இது டிஸ்ட்ரோபின் முன்-எம்ஆர்என்ஏவின் பிளவு செயல்முறையை குறிவைக்கிறது.எக்ஸான் 53 பகுதியளவு துண்டிக்கப்பட்டுள்ளது, அதாவது முதிர்ந்த எம்ஆர்என்ஏவில் இல்லை, மேலும் துண்டிக்கப்பட்ட ஆனால் இன்னும் செயல்படும் டிஸ்ட்ரோபினை உற்பத்தி செய்யும் வகையில் வடிவமைக்கப்பட்டுள்ளது, இதன் மூலம் நோயாளிகளின் உடற்பயிற்சி திறனை மேம்படுத்துகிறது.

(11) வேலிவ்ரா

நிறுவனம்: ஐயோனிஸ் பார்மாசூட்டிகல்ஸ் மற்றும் அதன் துணை நிறுவனமான அக்சியா தெரபியூட்டிக்ஸ் மூலம் உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைப்படுத்துவதற்கான நேரம்: மே 2019 இல் ஐரோப்பிய மருந்துகள் ஏஜென்சி (EMA) மூலம் சந்தைப்படுத்துவதற்கு இது அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: குடும்ப கைலோமிக்ரோனேமியா நோய்க்குறி (எஃப்சிஎஸ்) உள்ள வயது வந்த நோயாளிகளுக்கு உணவுக் கட்டுப்பாட்டுடன் கூடுதலாக ஒரு துணை சிகிச்சையாக.

குறிப்புகள்: Waylivra என்பது ஆன்டிசென்ஸ் ஒலிகோநியூக்ளியோடைடு மருந்து, இது FCS சிகிச்சைக்காக உலகில் சந்தைப்படுத்துவதற்கு அங்கீகரிக்கப்பட்ட முதல் மருந்து ஆகும்.

(12) லெக்வியோ

நிறுவனம்: நோவார்டிஸால் உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைப்படுத்துவதற்கான நேரம்: டிசம்பர் 2020 இல் சந்தைப்படுத்துவதற்காக ஐரோப்பிய ஒன்றியத்தால் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: முதன்மை ஹைபர்கொலெஸ்டிரோலீமியா (ஹெட்டோரோசைகஸ் குடும்பம் மற்றும் குடும்பம் அல்லாதது) அல்லது கலப்பு டிஸ்லிபிடெமியா கொண்ட பெரியவர்களின் சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: Leqvio என்பது PCSK9 mRNA ஐ குறிவைக்கும் ஒரு siRNA மருந்து.கொலஸ்ட்ராலை (LDL-C) குறைப்பதற்கான உலகின் முதல் siRNA சிகிச்சை இதுவாகும்.இது தோலடி ஊசி மூலம் நிர்வகிக்கப்படுகிறது.மருந்து ஆர்என்ஏ குறுக்கீடு மூலம் PCSK9 புரதத்தின் அளவைக் குறைக்கிறது, இதன் மூலம் LDL-C இன் அளவைக் குறைக்கிறது.ஸ்டேடின்களின் அதிகபட்ச சகிப்புத்தன்மை டோஸ் மூலம் சிகிச்சையின் பின்னர் LDL-C அளவை இலக்கு நிலைக்கு குறைக்க முடியாத நோயாளிகளுக்கு, Leqvio LDL-C ஐ சுமார் 50% குறைக்க முடியும் என்று மருத்துவ தரவு காட்டுகிறது.

(13) ஆக்ஸ்லுமோ

நிறுவனம்: Alnylam Pharmaceuticals ஆல் உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைப்படுத்துவதற்கான நேரம்: நவம்பர் 2020 இல் சந்தைப்படுத்துவதற்காக ஐரோப்பிய ஒன்றியத்தால் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: முதன்மை ஹைபராக்ஸலூரியா வகை 1 (PH1) சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: Oxlumo என்பது ஹைட்ராக்சியாசிட் ஆக்சிடேஸ் 1 (HAO1) ​​mRNA ஐ இலக்காகக் கொண்ட ஒரு siRNA மருந்து, மற்றும் நிர்வாக முறை தோலடி ஊசி ஆகும்.அல்னிலாமின் சமீபத்திய மேம்படுத்தப்பட்ட உறுதிப்படுத்தல் வேதியியலான ESC-GalNAc இணைத்தல் தொழில்நுட்பத்தைப் பயன்படுத்தி மருந்து உருவாக்கப்பட்டது, இது தோலடியாக நிர்வகிக்கப்படும் siRNA ஐ அதிக நிலைத்தன்மை மற்றும் ஆற்றலுடன் செயல்படுத்துகிறது.மருந்து ஹைட்ராக்சியாசிட் ஆக்சிடேஸ் 1 (HAO1) ​​mRNA ஐ சிதைக்கிறது அல்லது தடுக்கிறது, கல்லீரலில் கிளைகோலேட் ஆக்சிடேஸின் அளவைக் குறைக்கிறது, பின்னர் ஆக்சலேட் உற்பத்திக்குத் தேவையான அடி மூலக்கூறைப் பயன்படுத்துகிறது, நோயாளிகளின் நோயின் வளர்ச்சியைக் கட்டுப்படுத்தவும் நோய் அறிகுறிகளை மேம்படுத்தவும் ஆக்சலேட் உற்பத்தியைக் குறைக்கிறது.

(14) வில்டெப்சோ

நிறுவனம்: நிப்பான் ஷின்யாகுவின் துணை நிறுவனமான NS பார்மாவால் உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைப்படுத்துவதற்கான நேரம்: ஆகஸ்ட் 2020 இல் சந்தைப்படுத்துவதற்காக FDA ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: டிஎம்டி மரபணுவில் எக்ஸான் 53 ஸ்கிப்பிங் மரபணு மாற்றத்துடன் கூடிய டுச்சேன் தசைநார் சிதைவு (டிஎம்டி) சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: வில்டெப்சோ என்பது டிஎம்டி மரபணுவின் எம்.ஆர்.என்.ஏ-க்கு முந்தைய எக்ஸான் 53 இன் நிலைக்கு பிணைக்கக்கூடிய ஒரு ஆண்டிசென்ஸ் ஒலிகோணுக்ளியோடைடு மருந்து ஆகும், இதனால் முதிர்ச்சியடைந்த எம்.ஆர்.என்.ஏ உருவான பிறகு எக்ஸான் 53 இன் ஒரு பகுதியை வெளியேற்ற முடியும், இதன் மூலம் எம்.ஆர்.என்.ஏ வாசிப்பு என்பது நோயாளிகளின் செயலற்ற தன்மைகளை ஒருங்கிணைக்க உதவுகிறது.

(15) அமோண்டிஸ் 45

நிறுவனம்: சரேப்டா தெரபியூட்டிக்ஸ் மூலம் உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைப்படுத்துவதற்கான நேரம்: பிப்ரவரி 2021 இல் சந்தைப்படுத்துவதற்காக FDA ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: டிஎம்டி மரபணுவில் எக்ஸான் 45 ஸ்கிப்பிங் மரபணு மாற்றத்துடன் கூடிய டுச்சேன் தசைநார் சிதைவு (டிஎம்டி) சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: அமோண்டிஸ் 45 என்பது ஒரு ஆன்டிசென்ஸ் ஒலிகோநியூக்ளியோடைடு மருந்து, ஆன்டிசென்ஸ் ஒலிகோநியூக்ளியோடைடு, டிஎம்டி மரபணுவின் முன்-எம்ஆர்என்ஏவின் எக்ஸான் 45-ன் நிலையில் பிணைக்கப்படலாம், இதன் விளைவாக எக்ஸான் 45-ன் பகுதி முதிர்ந்த எம்ஆர்என்ஏ எக்சிஷன் உருவான பிறகு தடுக்கப்பட்டு, அதன் மூலம் நோயாளிகளின் செயல்பாட்டை ஓரளவு சீரமைக்க உதவுகிறது. சாதாரண புரதத்தை விட சிறியது, இதன் மூலம் நோயாளியின் அறிகுறிகளை மேம்படுத்துகிறது.

(16) அம்வுத்ரா (வுட்ரிசிரன்)

நிறுவனம்: Alnylam Pharmaceuticals ஆல் உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைப்படுத்துவதற்கான நேரம்: ஜூன் 2022 இல் சந்தைப்படுத்துவதற்காக FDA ஆல் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: பெரியவர்களில் பாலிநியூரோபதியுடன் (hATTR-PN) பரம்பரை டிரான்ஸ்தைரெடின் அமிலாய்டோசிஸ் சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: Amvuttra (Vutrisiran) என்பது டிரான்ஸ்தைரெட்டின் (ATTR) mRNA ஐ இலக்காகக் கொண்ட ஒரு siRNA மருந்து ஆகும், இது தோலடி ஊசி மூலம் நிர்வகிக்கப்படுகிறது.Vutrisiran ஆனது Alnylam's Enhanced Stability Chemistry (ESC)-GalNAc கான்ஜுகேட் டெலிவரி பிளாட்ஃபார்ம் வடிவமைப்பை அடிப்படையாக கொண்டது மற்றும் அதிகரித்த ஆற்றல் மற்றும் வளர்சிதை மாற்ற நிலைத்தன்மையுடன் உள்ளது.சிகிச்சையின் ஒப்புதல் அதன் மூன்றாம் கட்ட மருத்துவ ஆய்வின் (HELIOS-A) 9-மாத தரவுகளின் அடிப்படையில் அமைந்துள்ளது, மேலும் சிகிச்சையானது hATTR-PN இன் அறிகுறிகளை மேம்படுத்தியதாக ஒட்டுமொத்த முடிவுகள் காட்டுகின்றன, மேலும் 50%க்கும் அதிகமான நோயாளிகளின் நிலை தலைகீழாக மாற்றப்பட்டது அல்லது மோசமடையாமல் நிறுத்தப்பட்டது.

4. பிற மரபணு சிகிச்சை மருந்துகள்

(1) ரெக்சின்-ஜி

நிறுவனம்: எபியஸ் பயோடெக் மூலம் உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைக்கான நேரம்: 2005 இல், பிலிப்பைன்ஸ் உணவு மற்றும் மருந்து நிர்வாகத்தால் (BFAD) சந்தைப்படுத்துவதற்கு இது அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: கீமோதெரபியை எதிர்க்கும் மேம்பட்ட புற்றுநோய்களின் சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: Rexin-G என்பது ஒரு மரபணு ஏற்றப்பட்ட நானோ துகள்கள் ஊசி.திடமான கட்டிகளை குறிப்பாக கொல்ல ஒரு ரெட்ரோவைரல் திசையன் மூலம் சைக்ளின் ஜி1 விகாரி மரபணுவை இலக்கு செல்களில் அறிமுகப்படுத்துகிறது.நிர்வாக முறையானது நரம்பு வழியாக உட்செலுத்துதல் ஆகும்.ஒரு கட்டி-இலக்கு மருந்தாக, மெட்டாஸ்டேடிக் புற்றுநோய் செல்களை தீவிரமாக தேடி அழிக்கிறது, இலக்கு உயிரியல் உட்பட பிற புற்றுநோய் மருந்துகளில் தோல்வியுற்ற நோயாளிகளுக்கு இது ஒரு குறிப்பிட்ட குணப்படுத்தும் விளைவைக் கொண்டுள்ளது.

(2) நியோவாஸ்கல்ஜென்

நிறுவனம்: மனித ஸ்டெம் செல்கள் நிறுவனத்தால் உருவாக்கப்பட்டது.

பட்டியல் நேரம்: இது டிசம்பர் 7, 2011 அன்று ரஷ்யாவில் பட்டியலிட அங்கீகரிக்கப்பட்டது, பின்னர் 2013 இல் உக்ரைனில் தொடங்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: கடுமையான மூட்டு இஸ்கெமியா உட்பட புற வாஸ்குலர் தமனி நோய்க்கான சிகிச்சைக்காக.

குறிப்புகள்: நியோவாஸ்கல்ஜென் என்பது டிஎன்ஏ பிளாஸ்மிட்களை அடிப்படையாகக் கொண்ட ஒரு மரபணு சிகிச்சை ஆகும்.வாஸ்குலர் எண்டோடெலியல் வளர்ச்சி காரணி (VEGF) 165 மரபணு பிளாஸ்மிட் முதுகெலும்பில் கட்டமைக்கப்பட்டு நோயாளிகளுக்கு உட்செலுத்தப்படுகிறது.

(3) கொலேட்ஜீன்

நிறுவனம்: ஒசாகா பல்கலைக்கழகம் மற்றும் துணிகர மூலதன நிறுவனங்களால் கூட்டாக உருவாக்கப்பட்டது.

சந்தைக்கான நேரம்: ஆகஸ்ட் 2019 இல் ஜப்பானின் சுகாதாரம், தொழிலாளர் மற்றும் நலன் அமைச்சகத்தால் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

அறிகுறிகள்: முக்கியமான கீழ் முனை இஸ்கெமியா சிகிச்சை.

குறிப்புகள்: கொலேட்ஜீன் என்பது பிளாஸ்மிட் அடிப்படையிலான மரபணு சிகிச்சை ஆகும், இது ஜப்பானில் உள்ள மரபணு சிகிச்சை நிறுவனமான AnGes ஆல் தயாரிக்கப்பட்ட முதல் உள்நாட்டு மரபணு சிகிச்சை மருந்து ஆகும்.இந்த மருந்தின் முக்கிய கூறு மனித ஹெபடோசைட் வளர்ச்சி காரணி (HGF) மரபணு வரிசையைக் கொண்ட ஒரு நிர்வாண பிளாஸ்மிட் ஆகும்.மருந்து கீழ் மூட்டுகளின் தசைகளுக்குள் செலுத்தப்பட்டால், வெளிப்படுத்தப்பட்ட HGF அடைக்கப்பட்ட இரத்த நாளங்களைச் சுற்றி புதிய இரத்த நாளங்களை உருவாக்குவதை ஊக்குவிக்கும்.மருத்துவ பரிசோதனைகள் புண்களை மேம்படுத்துவதில் அதன் விளைவை உறுதிப்படுத்தியுள்ளன.

 

மரபணு சிகிச்சை வளர்ச்சிக்கு Foregene எவ்வாறு உதவும்?

siRNA மருந்து வளர்ச்சியின் ஆரம்ப கட்டத்தில், பெரிய அளவிலான திரையிடலில் திரையிடல் நேரத்தைச் சேமிக்க உதவுகிறோம்.

மேலும் விவரங்களுக்கு செல்க:

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-direct-rt-qpcr-series/

 


இடுகை நேரம்: டிசம்பர்-27-2022